8.样本含量的计算.pptVIP

例8：某医师研究某药对产后宫缩痛、外阴创伤痛效果，预试验旧药镇痛率为55%，新药镇痛率为75%，当α=0.05，β=0.1时需要观察多少例能说明新药镇痛效果优于旧药？ 2.2.4 两样本率比较 N=111.4≈112（k=0.75） 两样本率较为复杂的一个公式 样本量相同时 α水平相应的标准正态差 N：为计算所得一个组的样本大小 对照组发生率 试验组发生率 为1-β水平相应的标准正态差 2.3 观察性研究样本量 2.3.1 横截面调查的样本量考虑 定量资料的样本量计算 定性资料的样本量计算 2.3.2 病例对照样本量计算 2.3.3 队列研究样本量计算 医学研究样本量总结 无论是病例对照、队列研究还是实验性研究，当结局是二分类时，公式都相似。 医学研究样本量总结 上述情况均为单因素的研究，如果多因素，需要考虑回归方程对样本量的要求（1/10） 生存分析，包括logRANK检验，COX回归对样本量要求更为复杂，甚至难以用公式表达，可直接借助软件进行计算。 三、临床试验的样本量考虑 差异性检验优效性检验等效性检验非劣效性检验 优效性检验：反应试验药效果优于对照药物（安慰剂，阳性药）的试验，常用单侧检验； 等效性检验：确认2种或多种治疗的效果差别大小在临床上并无重要意义，试验药与阳性药在疗效上相当，常用双侧检验； 非劣效性检验：显示试验药的疗效在临床上不劣于阳性对照药，常用单侧检验。 由少到多：安慰剂对照优效试验 非劣效性试验 等效性试验 阳性对照优效试验。 按假设检验类型 差异性检验 差异性检验旨在证明： -A药疗效≠B药疗效 -在统计学上，如果P≤0. 05，则认为A药疗效不等于B药 设λA为A药生存率， λA为B药生存率，λA- λB= λ，可计算λ的95%CI可信区间 设λA为A药生存率， λA为B药生存率，λA- λB= λ，可计算λ的95%CI可信区间 差异性检验样本量计算 优效性性检验 优效性检验旨在证明： -药疗效-B药疗效≥Δ -在统计学上，若P≤0. 05，可认为A药优于B药。 -Za一般用单侧检验，用于比较新药和安慰剂 优效性检验样本量计算 等效性检验 等效性检验旨在证明： -Δ≤ A药疗效-B药疗效≥Δ -在统计学上，若P≤0. 025，可认为A药相等于B药。 -用于比较新药和标准药物 等效性检验 － -Δ≤ A药疗效-B药疗效≥Δ －在统计学上，若P≤0. 025，可认为A药相等于B药。 等效性检验样本量计算 非劣效性检验 非劣效性检验旨在证明： - -Δ≤ A药疗效-B药疗效 -在统计学上，若P≤0. 05，可认为A药和B药差不了多少。 -用于比较新药和标准药物。 一般Δ比等效性稍大。 非劣效性检验 － -Δ≤ A药疗效-B药疗效 －在统计学上，若P≤0. 05，可认为A药不差于B药。 非劣效性检验样本量计算 优效/等效/非劣效检验的HR HR本意为风险比，即发生健康风险的比值比，与生存率比值相反 HR1，表示实验组较对照组生存率高，中位生存期长 优效性检验：HR1, 甚至统计分析甚至要求论证HR是否小于1-Δ比值，如HR0.8 等效性检验：HR要求在1 ± Δ比值 之间 非劣效性检验：HR要求在1+Δ比值，如HR1.2 以生存分析HR为例 nQuery Advisor SamplePower PASS SAS 四、软件计算样本量 例1：某医院拟用抽样调查评价本地区健康成人白细胞数的水平，要求误差不超过0.2*109/L。根据文献报告，健康成人的白细胞数的标准差约1.5*109/L。问需要调查多少人（双侧α=0.05） 例8：某医师研究某药对产后宫缩痛、外阴创伤痛效果，预试验旧药镇痛率为55%，新药镇痛率为75%，当α=0.05，β=0.1（单侧）时需要观察多少例能说明新药镇痛效果优于旧药？ 研究口服避孕药与先天性心脏病的关系，采用配对设计，设α＝0.05（双侧），β＝0.1，对照组暴露比例为P0=0.3，估计的OR为2。需多少样本量。 病例对照研究 某药厂观察三种降压药的疗效，经预试验测得各药物治疗后血压下降的均数分别为15mmHg和10mmHg，标准差分别为11.9 mmHg和 10.9 mmHg。试问在α＝0.05，1-β＝0.9的条件下，每组需要多少病人进行临床试验？ 完全随机 王家良《临床流行病学》 第三版 上海科技出版社。 刘建平.临床试验样本量的计算.中国中西医结合杂志2003.7 吴胜贤 王成祥 《临床研究样本含量估算》人卫出版社 PASS手册 参考文献 the End of the Chapter 扁平化蓝色实用课堂学术汇报 汇报人：*** 导师：** Flat