第五讲-临床试验方案设计的统计学要求.pdfVIP

临床试验方案设计的 临床试验方案设计的 统计学要求 统计学要求 中山大学公共卫生学院 医学统计与流行病学系 凌 莉 内容概要 内容概要 n 一、临床试验的 目的与类型 n 一、 临床试验的 目的与类型 n 二、对照组的选择 n 二、对照组的选择 n 三、随机化与盲法 n 三、随机化与盲法 n 四、样本含量估计 n 四、样本含量估计 n 五、多中心临床试验 n 五、多中心临床试验 n 六、统计 分析的数据集 n 六、统计 分析的数据集 n 七、有效性评价 n 七、有效性评价 n 八、安全性评价 n 八、安全性评价 n 九、临床试验的数据管理 n 九、临床试验的数据管理 1、目的 1 、目的 证明试验药物具有某种临床作用 （或有 证明试验药物具有某种临床作用 （或有 规定大小的作用） 规定大小的作用） n 通过显示试验药物优于对照药（安慰剂、 n 通过显示试验药物优于对照药（安慰剂、 低剂量、阳性药）证明试验药物的作用。 低剂量、阳性药）证明试验药物的作用。 n 阳性对照试验可通过显示新药与已知的有 n 阳性对照试验可通过显示新药与已知的有 效药物作用相似而证明其有效。  效药物作用相似而证明其有效。 2、统计设计的类型 2 、统计设计的类型 n 显示优效性的设计：优效性检验 （superiority trial） n 显示优效性的设计： （ superiority trial ） 的目的是显示试验药优于对照药，包括优于安慰剂， 优于阳性对照药，剂量间的优于比较。 n 显示等效或非劣性的设计： n 显示等效或非劣性的设计： 等效性检验 （equivalence trial） 的目的是确 （ equivalence trial ） 认两种或多种治疗的效果差别大小在临床上并无重要 意义，即试验药与阳性对照药在疗效上相当。 非劣效性检验 （non-inferiority trial）的目的是 （ non - inferiority trial ） 显示试验药治疗效果在临床上不劣于阳性对照药. 内容概要 内容概要 n 一、临床试验的 目的与类型 n 一、 临床试验的 目的与类型 n 二、对照组的选择 n 二、 对照组的选择 n 三、随机化与盲法 n 三、随机化与盲法 n 四、样本含量估计 n 四、样本含量估计 n 五、多中心临床试验 n 五、多中心临床试验 n 六、统计 分析的数据集 n 六、统计 分析的数据集 n 七、有效性评价 n 七、有效性评价 n 八、安全性评价 n 八、安全性评价 n 九、临床试验的数据管理 n 九、临床试验的数据管理 1、设立对照组的目的 1 、设立对照组的目的 主要目的：区分试验药物结果（症状、体 主要目的：区分试验药物结果（症状、体 征或其它病情的改变）与其它因素，如疾病的 征或其它病情的改变）与其它因素，如疾病的 自然进展、观察者或患者的期望、其它治疗措 自然进展、观察者或患者的期望、其它治疗措 施等。 施等。 对照组的结果可以显示：假如没有接受试 对照组的结果可以显示： 假如没有接受试 验药物（或