药物临床试验的常见问题20100812.pptVIP

一、试验设计 1.病程自限，轻症的适应证 未设安慰剂对照 例：治疗甲型H1N1流感的药物 必须设阴性对照 2.主要疗效指标可客观评定的适应证也强调必须双盲设计 例：治疗肿瘤、感染的药物、溶栓药物、改善血象药物，降脂药物等 不一定设盲 II期：“……采取多种形式，包括随机盲法对照临床试验” III期：“……一般应为具有足够样本量的随机盲法对照试验” 3.注射剂类药物临床试验一律执行双盲设计 一次或少数几次给药评价的药物可采用第三方不盲的设计 例：麻醉药、溶栓药 多次给药评价的药物则不宜采用上述方法 除注射剂类药物和安慰剂对照时可执行双盲设计外，和阳性药对照均不可能真正做到双盲 4.注射剂类药物和阴性药物对照，设计长期多次给药，因为阴性药物组受试者只有弊而无利，违反伦理学原则。 例：甲状旁腺激素（PTH） 白介素-1（IL-1）拮抗剂 有明确客观评价指标的药物可和口服给药的阳性药物对照，不设盲 5.慢性病长期取安慰剂为对照药的试验中，未设置中止试验的标准 应设置监测病情加重/恶化的检测项目，并制定中止试验的阈值 6.片面强调双盲双模拟设计 例：仿制的进口阳性对照药物的剂型难以模拟 只适用于阳性对照药物能模拟的临床试验 7.误解SFDA各期药物临床试验规定的病例数，