IV期临床试验方案设计和实施案例.pptVIP

方案内容-主要指标 安全性评价：则为安全性指标 方案中应提出明确的定义、时间点、选择理由、质量控制、统计方法等 * 方案内容-合并用药 不像Ⅱ、Ⅲ期试验，对合并用药有严格的规定。 除说明书中提到的药物禁忌外，合并用药均可使用。 可考虑与其它药物合并使用进行分组。 * 实施案例 XXX降糖新药（注册分类为一类新药） 已批准上市 试验方案名称：多中心、开放性试验评价XXX降糖药物单一治疗、联合应用二甲双胍或磺酰脲类药物治疗2型糖尿病患者的安全性和有效性。 样本例数：2400 * 内容 * Ⅳ期临床试验方案设计的特点 因病例数众多，Ⅳ期临床试验可以设计成多个试验，用于不同的人群，特别是对特殊人群（如老人、儿童、孕妇、肝肾功能不全者），合并不同的治疗方案，证明不同的结论和对照不同的竞争药物，考察疗效则需要随机对照，若只是考察安全性即可以进行开放试验。 * 临床试验（Ⅱ、Ⅲ期） VS. 观察性研究和Ⅳ期临床 无暴露 有暴露 疾病（无） 疾病（有） 无暴露 有暴露 疾病 疾病 危险因素 暴露情况 临床试验 队列研究 / 登记研究 病例对照研究 IV * 两种方法的比较 * 统计分析方法 控制混杂的几种方法 随机化 (临床试验) 限制 – 只收集同类人群数据 匹配 – 选择与病例相匹配的对照 分层分析 统计学模型 敏感度分析 倾向性评分分析方法（Propensity scores） 边