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罕见病新药治疗期临床成功来源生物谷公司近日公布了治疗岁无义突变型杜氏肌营养不良患者的期临床研究的结果数据显示在这一患者群体中的安全性和药代动力学特征与该药在岁以上儿童中的一致重要的是数据还显示治疗的患者在第周和第周的定时功能测试和北极星移动评价量表方面表现出改善在一年后的平均变化显示出的改善公司首席执行官表示我们非常激动在岁及以上患者中被证明可改善患者身体功能患者的不可逆肌肉损伤在岁之前就已经开始了因此早期干预对于维持肌肉功能和延缓疾病进展至关重要此前公布的研究的中期分析显示在治疗第周岁患者中的
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罕见病新药Translarna治疗DMDII期临床成功
来源: 生物谷 2018-07-10
PTC Therapeutics公司近日公布了Translarna(ataluren)治疗2-5岁无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)患者的II期临床研究Study 030的结果。数据显示,Translarna在这一患者群体中的安全性和药代动力学特征与该药在5岁以上儿童中的一致。重要的是,数据还显示,Translarna治疗的患者在第28周和第52周的定时功能测试和北极星移动评价量表方面表现出改善,在一年后的平均变化显示出25%的改善。
PTC Therap
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