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基因编辑技术的希望与危险 通过基因驱动技术，能够永久性地改变一个物种的基 因命运。但任何有机生命，不可能永远只生活在实验室的环 境中。随着时间的流逝，结果才会慢慢显现，到那时如果想 要回头一切已为时已晚。 如果拥有一支魔法棒，我们能够消灭这世上最致命的病 毒吗？相比其他疾病，每年心血管疾病都夺走了更多人的生 命，但是这类疾病往往伴随病人终身：病症突发，可是病因 却不是病毒。艾滋病正是另一类值得关注的疾病。每年它都 会宣告超过 100 万人的生命即将走向终结，而现在每年还有 将近 4000 万的人群感染艾滋病。不过，我会投票给疟疾。 虽然经过多年的努力，疟疾导致的感染和死亡率已经有所降 低，但是每年仍然有 50 多万人因疟疾而丧命，而其中大部 分都是 5 岁以下的儿童，他们是世界上最可怜的一群人。 现在，每年近 200 万人被感染，其中在地球上有近半数 的生命都生活在疟蚊（疟疾病毒的载体）滋生的地方。现在 魔法棒已近在咫尺，它就是“基因驱动” 。这项技术推翻了 基因遗传的传统法则。通常，任何正常生殖产生的有机体都 会得到来自父亲母亲各一半的基因组。然而，在数十年间， 生物学家已经意识到有些遗传因子是非常“自私”的：进化 使得基因有超过 50%的机会被遗传，但是，现在科学家们开 始研究 CRISPR短回文重复序列 （clustered regularlyinterspaced short palindromic repeats ），这项技术能够以难以预知的正确 度修整人类残缺的 DNA。CRISPR是指原核生物免疫系统中使 用的 DNA。原核生物免疫系统依赖 Cas9酶并引导 RNA （RiboseNucleic Acid 核糖核酸）找到特定的有问题的基因片 段，然后将其剪切出去。 CRISPR带来新希望 比如，遗传变异能够封锁住传播疟疾的寄生虫，在蚊子 基因被改变后，一两年之内原始蚊子的繁衍出的后代已经不 能再传播这种疾病。如果基因驱动能够解决疟疾的问题，那 么它同样能够运用到同类蚊子传播的疾病中，比如登革热、 黄热病和齐卡兔等。 莫瑞兹患有 B 型血友病，他的身体无法产生一种凝血蛋 白：凝血因子 IX，以至于任何伤口都会造成喷涌性的失血， 而他淤青的关节就像结瘤的树枝一样。自从莫瑞兹 10 岁以 来，他一直依靠注射异常昂贵的替代性蛋白过活。而目前全 世界的血友病患者就约有 40 万人。 Spark Therapeutics 公司的最新研究结果似乎给了他们新 的希望， Spark 公司使用基因疗法，显著提高了 4 名 B 型血 友病患者的凝血因子水平，一旦这种疗法在技术上成熟，不 仅可以应用到治疗其他类型的血友病，还能推广到其他遗传 性疾病的治疗中。莫瑞兹表示，他从 4 月起就没有再注射过 凝血因子 IX 的替代蛋白了。他说： “基因疗法起作用了，这 是唯一的解释。 ” 进化生物学家 Kevin Esvelt 在麻省理工学院媒体实验室 经营一家 Sculpting Evolution Group （雕刻进化组织），他认为 通过基因驱动技术， 附上 CRISPR短回文重复序列， 能够达到 理想的 DNA 结果，也就是说人类能够永久性地改变一个物种 的基因命运。因为运用 CRISPR，改变后染色体能够在每一个 后代身上进行复制，至此几乎所有后代都能够遗传这样的基 因改变。 CRISPR研究的进