苏教版高中生物选修2生物科学与社会基因治疗.pptVIP

基因治疗 基因治疗 基因治疗(gene therapy)是指将人的正常有功能的基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正、替代缺陷基因或从基因水平调控细胞中缺陷基因的表达，从而达到治疗疾病目的的生物医学新技术。 自1990年首次成功地进行了腺苷脱氨酶( adenosine deaminase,ADA)缺陷患儿的人体基因治疗以来，已有多达300余宗的治疗方案获批准，涉及3000多个病人及受试者。 基因治疗主要用于那些对人类健康威胁严重的疾病，这些疾病包括：遗传病（如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等）、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病（如AIDS、类风湿等）。 一、基因治疗的类型 （一）基因矫正治疗 1.基因修正（gene correction）：此种方法较困难，尚无体内成功的报道。 2.基因置换（gene replacement）：这是最理想的基因治疗方法。但目前同源重组频率太低而无法用于临床。 3.基因增补（gene augmentation）：基因增补较易实现，是目前基因治疗最常用的方法。 （二）基因调控治疗 1.药物调控 用药物使被抑制的基因重新表达或抑制某些过度表达基因的表达。 2.反义核酸技术 利用反义核酸（antisense nucleic acid） 在复制、转录