al型系统性淀粉样变性的诊治.pptVIP

传统化疗方案 马法兰+地塞米松是重要的一线选择（2级，B类推荐） 马法兰+泼尼松不推荐作为一线疗法（4级，A-B类推荐） 沙利度胺+环磷酰胺+地塞米松作为一线疗法具有潜在价值（4级，B类推荐） 不推荐沙利度胺+地塞米松作为一线治疗方案（5级，B类推荐） 不推荐沙利度胺+马法兰+地塞米松作为一线治疗方案（2级，B类） 新型免疫调节药物 来那度胺+地塞米松不推荐作为一线疗法（3级，B类推荐） 来那度胺+马法兰+地塞米松不推荐作为一线疗法，但体能状态良好的患者可能适用（3级，C类推荐） 来那度胺+环磷酰胺+地塞米松不推荐作为一线疗法（3级，C类推荐） 泊马度胺+地塞米松不推荐作为一线疗法（5级，D类推荐） 蛋白酶体抑制剂 硼替佐米±地塞米松可用于新确诊患者和复发患者，但尚未在伴有晚期心脏疾病的患者中系统地研究过安全性（4级，B类推荐） 环磷酰胺+硼替佐米+地塞米松可用于新确诊患者和复发患者，但尚未对该方案进行过系统研究（4级， B类推荐） 硼替佐米+马法兰+地塞米松可用于新确诊患者和复发患者，但尚未对该方案进行过系统研究（4级，C类推荐） 对症支持治疗 心脏淀粉样变性患者往往具有典型的心脏舒张功能障碍的表现，使用β受体阻滞剂、血管紧张素转化酶抑制剂和血管紧张素受体阻滞剂可能会加重患者的病情。治疗应以利尿药为主，袢利尿剂+螺内酯联合治疗能达到最佳效果，但需注意监测电解质 心脏淀粉样变性患者具有心内血栓风险，一研究对AL型系统性淀粉样变性患者进行经食道超声心动图检查后，发现35%的患者存在心房血栓，多位于左右心耳。在这样的情况下应当考虑抗凝治疗，但同时需警惕出血的风险 对于合并房颤的患者，建议使用胺碘酮，禁用地高辛。对于合并室性心动过速、室颤等恶性心律失常的患者，尚无确切方法可以预防他们的猝死 Feng D, Syed IS, Martinez M, et al. Intracardiac thrombosis and anticoagulation therapy in cardiac amyloidosis. Circulation, 2009, 119(18): 2490-2497. 对症支持治疗 以肾病综合征为主的肾脏受累患者的主要问题在于低蛋白血症造成的水肿及浆膜腔积液，心脏受累可能进一步加重这种情况，治疗以利尿剂为主 对于终末期肾功能不全的患者，患者往往因为血压低而不能耐受透析，透析前使用米多君可以有所帮助 对症支持治疗 对于神经受累的患者，可使用阿米替林、去甲阿米替林、加巴喷丁、普瑞巴林或度洛西汀进行对症支持治疗。包括利多卡因+氯胺酮+阿米替林组合在内的各种局部治疗也可能缓解病情 对因腕管综合征造成神经病变的患者，腕管松解和腕管支撑是有效的治疗手段 米多君或吡啶斯的明能够改善神经源性直立性低血压 甲氧氯普胺可以促进胃排空 Singer W, Sandroni P, Opfer-Gehrking TL, et al. Pyridostigmine treatment trial in neurogenic orthostatic hypotension. Arch Neurol, 2006, 63(4): 513-518. 器官移植 对AL型系统性淀粉样变性患者进行器官移植存在争议。由于单克隆游离轻链存在于血液中，所以理论上淀粉样蛋白会沉积于移植的器官中。必须严格选择患者，并在器官移植前后尽可能地清除致病克隆，才可能取得比较理想的结局 心脏移植的疗效参差不齐，轻链负荷低、仅有心脏受累、化疗有效的患者相对适合 对于处于肾病末期的AL型系统性淀粉样变性患者，若拟行同种异体肾脏移植，患者应经过治疗达到血液学CR，最好是已进行过ASCT 与遗传性淀粉样变性不同，极少对AL型系统性淀粉样变性患者进行肝脏移植 ASCT与肾移植 黄湘华等总结了231例AL淀粉样变性的患者，47例患者在随访过程中接受透析治疗（41例血液透析，6例腹膜透析），其中37例患者死亡。 平均肾脏存活时间49个月，1,2,3,5年肾脏存活率78,69,62,37%。接受透析治疗后的平均生存时间18个月。36.8%的患者在透析1年内死亡。 ASCT与肾移植 AL淀粉样变性-ESRD的一般治疗：透析（HD或PD）联合常规化疗（BD、TD、VAD方案等） 最佳治疗方案是ASCT联合肾移植 ASCT与肾移植 研究背景 评估受累范围和程度 由于出血的风险，不推荐进行多器官的活检。而应该通过一个部位的活检明确诊断，再通过非侵袭性的方法全面评估受累的范围和程度。 Julian D. Gillmore.Guidelines on the diagnosis and investigation of AL amyloidosis. 评估受累范围和程度