高中生物第六章遗传与人类健康6.3基因治疗和人类基因组计划教学讲义浙科版必修.pptVIP

第三节 基因治疗和人类基因组计划 生活在保护罩中的SCID患病儿童 生活在保护罩中的SCID患病儿童 将特定外源基因导入有基因缺陷的细胞为细胞补上丢失的基因或改变病变的基因以达到治疗遗传性疾病的目的。 1、基因治疗： 2、基因治疗的步骤： 选择治疗基因 单一基因缺陷时原则:缺什么补什么 多基因病时:主要治疗主导基因 与载体结合 通常的载体是有缺陷不能繁殖的病毒 携带基因多 安全性问题不能解决 将基因转入患者体内 治疗基因的表达 3、基因治疗的机理： 基因置换：正常基因取代致病基因 基因修正：纠正致病基因的突变碱基序列 基因修饰：目的基因表达产物补偿致病基因的功能 基因抑制：外源基因干扰、抑制有害基因的表达 基因封闭：封闭特定基因的表达 思考 与传统药物治疗方法相比，基因治疗具有哪些优点？ 提示：基因治疗是一种根本性的治疗，它可以通过取代突变的致病基因，也可以通过改变病变细胞的基因结构，或者通过导入能增强人体内免疫能力的基因等方式，来达到治疗的目的。与传统的药物治疗相比，以上这些措施，都是从根本上对疾病进行控制。 简称： 启动时间： 完成时间： 目的: 参加国： HGP (Human Genome Project) 1990年 2000年6月26日完成草图，2003年，人类基因组的测序工作已顺利完成 测定人