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基因治疗 基因治疗（Gene therapy?） ：指应用DNA重组技术，将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗的目的。 基因治疗的种类 免疫基因治疗 自杀基因治疗 针对原癌基因及抑癌基因的治疗 反义基因治疗 抗肿瘤血管形成基因治疗 RNA 干扰技术 联合基因治疗 与HNPCC相关的MMR基因 MLHl MSH2 MSH6 PSM2 基因治疗策略 1、直接基因治疗：纠正突变基因 在原位修复缺陷的基因，以达到治疗目的。为较理想的基因治疗策略，由于存在某些问题，目前正在努力之中。（未实现） 2、间接疗法： 以正常的基因替代致病基因。 导入外源正常基因，代替有缺陷的基因。而对靶细胞而言，没有去除或修复有缺陷的基因。 用DNA重组技术设法修复患者细胞中有缺陷的错配修复基因，使细胞恢复正常功能而达到治疗HNPCC的目的。 基因治疗实例 1、复合免疫缺陷综合征的基因治疗 （人类Gene治疗成功例子） ADA缺乏症-——致死性疾病，患者由于腺苷酸脱氨酶（ADA）缺乏。 ADA-Gene + vector （逆转录病毒） 重组