关于循证医学、精准医学和大数据研究的几点看法.pdf

关于循证医学、精准医学和大数据研究的几点看法 转自：中华流行病学微平台 唐金陵 1, 李立明 2.1. 999077 中国香港中文大学公共卫生及 基层医疗学院 ;2. 100191 北京大学公共卫生学院摘要循证医 学仍是当今最好的医学实践模式。需要注意的是，证据本身 不等于决策，决策还必须考虑现有资源和人们的价值取向。 证据显示，绝大多数患者不会因使用降血压、降血脂、降血 糖、抗癌药而预防重要并发症或死亡，说明现代医学的很多 诊断和治疗都不精准，找到那几个为数不多的对治疗有反应 的患者就成了现代医学的梦。精准医学应运而生，但它并不 是新概念，也不等于孤注一掷的基因测序。精准医学依赖的 大队列多因素研究由来已久，也不是新方法。医学一直在寻 求精准，而且在人类认知的各个层面都有所建树，如疫苗和 抗体、血型与输血、影像对病灶的定位以及白内障晶体替换 手术。基因不是达到精准的唯一途径，只是提供了新的可能 性。但是多数基因和疾病关联强度很低，说明基因精准指导 防治的价值可能不大，利用大数据和其他预测因素是精准医 学的必经之路。在使用大数据问题上，强调拥有总体、大样 本、关联关系而淡化因果关系，是严重的误导。科学从来不 会待考察了总体后才进行推论；研究需要的样本量恰恰与效 果大小成反比；否定因果关系就是对流行病学科学原理和方 法的否定， 放弃了对真实性的保障， 最终会导致防治的无效。 因此，在确认疗效上，基于大数据的现实世界观察性结果不 能取代随机对照试验的实验性证据。本文谨希望以怀疑和批 评的方式，激发出精准医学和大数据蕴藏的真正潜力。关键 词 : 循证医学；精准医学；大数据；现实世界研究；流行病 学方法 一 循证医学中的情与理 循证医学呼吁医学实践须基于现有最好的应用型 (而不是基 础型 )研究证据 [1-2] 。没有循证医学的敦促， 医学研究就多会 停留在理论上；没有循证医学的反馈，医学研究可能会偏离 正确的轨道；没有循证医学这张盾牌，资本就会更肆无忌惮 地让医学为利润服务。然而，在肯定证据在医学决策中重要 性的同时，还必须强调证据本身并不是决策，决策还必须兼 顾现有资源的多寡、患者的需要和价值取向。 如果把证据称为理，证据以外可以影响决策的因素就是情。 如果理是科学发现的客观事实 (如一个药物被证明有效 ) ，情 就是人们如何利用这些事实的主观情感和好恶。医学决策， 情与理缺一不可。在 20 世纪 90 年代循证医学初期，人们对 医学应用型 (主要是流行病学 )研究及其产生的科学证据认识 不足、重视不够，有必要特别突出证据在决策中的重要性。 但是在证据和指南被视为“绑架”了医学实践的今天，有必 要重申或特别关注其他因素在决策中不可或缺的作用，尽管 目前还有很多医学指南和实践并非基于证据。 研究证明一个药物有效，这是理。理是中性的、稳定的，具 有普遍性，展示了决策选择的可能效果。证据无疑应该渗透 到每一种决策中，证据存在时，忽视证据是无知和不负责任 的行为。但是，对循证医学的很多误解和误用，多是因为把 证据等同于行动，过度强调了证据在决策中的作用。我们可 以造出原子弹，但有了原子弹不等于就可以杀戮，否则就是 决策中对情的忽视。证据在决策中的作用就是告知真相，当 证据被清晰地呈现出来时，它在决策中的全部作用就已经完 成了。证据不会告诉你做不做、做什么，是人在做选择和决 定。 药有效，吃不吃？取决于情。情的核心是支撑人们行动抉择 的价值观，价值观决定了人们的好恶和需要、对事物重要性 和意义的判断， 以及对有限资源 (如人力、 物力、 时间、金钱 ) 的分配意向等。人们的价值观虽然不同，却没有严格的错对 之分。情因人而异，面对中性不变的理，不同的人会做出不 同的抉择。循证医学的走样，也多因情的滥用和自作多情。 忽视证据的存在是情的滥用；只认理不认人，违背当事人意 愿的决策是自作多情。降血压药物治疗 100 个高血压