二节基因治疗GenetheraphyP培训课件.pptVIP

第二节 基因治疗（Gene theraphy?）; 1、直接疗法：纠正突变基因 也就是在原位修复缺陷的基因，以达到治疗目的。这种方法上较理想的基因治疗策略，由于存在某些问题，目前正在努力之中。（未实现） 2、间接疗法：以正常基因替代致病基因。 导入外源正常基因，代替有缺陷的基因。对靶细胞而言，没有去除或修复有缺陷的基因。 二者均是用DNA重组技术设法修复患者细胞中有缺陷的基因，使细胞恢复正常功能而达到治疗遗传病的目的。 ; 途 径; 1、生殖细胞基因治??;2．体细胞基因治疗（somatic cell gene therapy）; 措 施：;存在的问题：;基因治疗的方法（The methods of gene therapy）;1、正常基因的分离与克隆;2、外源基因的转移;（1）化学法;(2)物理方法;2、显微注射法（microinjection ）;例：转基因动物的制备;;;3、脂质体法（liposome）;4．同源重组法;通过同源重组定点插入珠蛋白基因;5.病毒介导基因内转移（Viral mediated transfer）; 逆转录病毒(RNA) 常用的病毒载体