第三篇医学科学研究设计.ppt

可操作性：易为人们接受（胸透?胸片?CT?病理活检） 准确度和精密度 准确度：观察值与真值的接近程度。主要受系统误差影响； 精密度：观察值与其平均值的接近程度。主要受随机误差影响。 准确度和精密度 准确度（Accuracy，正确性） 精密度（Precision，重复性） 第二节 实验设计的基本原则 对照原则 随机化原则 重复原则 一、对照的原则control 将受试对象随机分入实验组和对照组，对照组除处理因素不同外，非处理因素都应相同，以鉴别处理因素与非处理因素的差异，消除和减少实验误差。 举例 例：为研究某种抗癌新药（溶解于生理盐水）对小白鼠移植性肉瘤的抑瘤效果，将20只移植性肉瘤小白鼠随机等分为实验组和对照组。实验组腹腔注射抗癌新药，对照组腹腔注射等量生理盐水。观察一定时间后，比较两组小白鼠移植性肉瘤的平均瘤重。 1. 均衡性 指在设立对照时除给予处理因素不同外，其他对实验效应有影响的因素（非处理因素）尽量均衡一致。 如果是临床试验，非处理因素较多。组间的均衡性检验可用 t 检验和卡方检验，等。 2. 随机对照与非随机对照试验 随机对照试验（randomized control trial, RCT）：是指采用同期对照且随机分组的试验。 在以人作为观察对象的试验中，因伦理限制，不允许采用随机对照试验。 （1）随机对照试验（randomized control trial, RCT）： 是指采用同期对照且随机分组的试验。 平行设计（parallel design）：是将符合研究设计要求的观察对象，随机分组为两组或多组，每个观察对象的试验起始时间与终止时间相等。 配对设计（paired design）：是将符合研究设计要求的观察对象，在随机分组以前，先按其生物学属性配对。 两个同质受试对象配成对子分别接受两种不同的处理 同一受试对象分别接受两种不同的处理（如同一血液样品，或家兔的左、右眼分别接受两种不同处理）。 （2）非随机对照试验 在以人作为观察对象的试验中，因伦理限制，不允许采用随机对照试验。 历史对照：用历史文献或潜在对照作为基线。潜在对照是以公认的事实作为对照，如艾滋病无一例完全治愈。 前后对照：如治疗前后对比。 准实验：试验组和对照组不能随机分配，如药品经批准上市后比较某药副作用的发生率，通过长期对服药者和非服药则副作用发生率的比较，可监测该药的安全性。 3. 常用的对照形式 空白对照 实验对照 标准对照 安慰剂对照 相互对照 潜在对照（历史对照） （1）空白对照blank control 定义：对照组不施加任何处理因素。 应用：通常用于无损伤、无刺激的实验室研究、动物实验和临床试验。如可疑致癌物的动物实验研究（实验组：皮肤接触可疑致癌物；对照组：不给任何处理，以分析不接触该致癌物也发生癌症的影响），评价肺癌患者术前呼吸锻炼对减少术后并发症的效果（试验组患者术前做呼吸锻炼，对照组患者不做呼吸锻炼）。 （2）实验对照experimental control 定义：是指与实验组操作相同，但与处理效应无关的对照，通常用于有损伤、有刺激的动物实验。 应用：实验组动物腹腔注射药物（溶于生理盐水），对照组腹腔注射等量的生理盐水。对照组实施的是假干预，目的是保证实验组和对照组接受的损伤和刺激相同。 实验对照 举例 题目：腹主动脉结扎大鼠心肌胶原网络重塑的实验研究 雄性Wistar大鼠体重150~230克91只，随机分为4组，即（1）假手术组；（2）手术组；（3）苯那普利组；（4）安体舒通组。 假手术组大鼠为游离腹主动脉后不结扎，其余3组行腹主动脉部分结扎术。药品溶于蒸馏水中，以灌胃法喂给大白鼠，假手术组则以蒸馏水灌胃。 （3）标准对照standard control 定义：对照组的干预采用公认的标准方式，主要用于临床试验。伦理上不允许在患者身上采用空白对照或安慰剂对照。 应用：临床研究中评价某种新药或疗法的疗效，常以常规疗法或公认为最有效的方法为对照。 （4）相互对照mutual control 定义：各试验组之间互为对照。 例如，比较几种药物对某种疾病的疗效时，若研究目的是比较其疗效差别，可不必另设对照组，各试验组可以互为对照。 （5）安慰剂对照placebo 定义：对照组采用一种外形与实验药物一样，内容为毫无治疗作用的糖丸或淀粉，称安慰剂。外形相同是指形状、颜色、味觉都应相同。使用安慰剂有助于避免对照组病人产生与试验组病人不同的心理作用。 临床试验应用前提：目前尚无比安慰剂更好的疗法，或在使用安慰剂后对该病预后无不利影响（或影响小），或可以在常规治疗的基础上添加新药或安慰剂。 （6） 潜在对照（历史对照）potential control (historical