第十三章-生化药物制造工艺--核酸类药物.pptxVIP

第三节 核酸类药物 ?一、核酸类药物概述 核酸类药物可分为两大类，一类为具有天然结构的核酸类物质，缺乏这类物质会使机体代谢失调，发生病态，提供这类物质，有助于改善机体的物质代谢和能量平衡。 第二类为天然结构碱基、核苷、核苷酸结构类似物或聚合物，这一类核酸类药物是当今人类治疗病毒、肿瘤、艾滋病等的重要手段，也是产生干扰素、免疫抑制的临床药物，已经在临床上应用的抗病毒核苷酸类药物有以下一些品种： ; 随着分子生物学和遗传工程的发展，基因治疗应运而生，得到广泛的肯定。其中包括反义核酸技术，简称反义技术。利用这一技术研制的药物称为反义药物，根据核酸杂交原理，反义药物能与特定基因杂交，在基因水平干扰致病蛋白的产生过程，及干扰遗传信息从核酸向蛋白质的传递。 反义核酸作为药物与常规药物相比有两个显著特点： ① 有关疾病的靶基因mRNA序列是已知的，因此，设计合理特异性的反义核酸比较容易； ② 反义寡核苷酸与靶基因能通过碱基配对原理发生特异和有效的结合从而调节基因的表达。; 它的缺点是天然的寡核苷酸难以进入细胞内、而一旦进入又易被胞内核酸酶水解，很难直接用于治疗。 核酸疫苗是将编码某种抗原蛋白的外源基因（DNA或RNA）直接导入动物细胞内，并通过宿主细胞的转录系统合成抗原蛋白质，诱导宿主产生对该抗原蛋白质的免疫应答以达到防病治