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课程名称：科学·技术·社会 基因治疗 年 级：高二年级 版 本：人教 2003 课标版 必修二 单 位：伊春市伊春区第二中学 执 教 人：李 丹 领导试验学者 — 贺建奎 科学 · 技术 · 社会 学习目标： 1. 了解基因治疗理念的产生 2. 明确基因治疗的概念 3. 尝试构建基因治疗的基本操作模型 4. 通过分析，说出基因治疗存在的问题 5. 通过学习使学生形成科技发展具有两面 性的观点，从而引导学生树立科学研究要 对社会和人类发展负责的态度 一、基因治疗概念的产生 基因治疗的概念最 早可以追溯到 1963 年， 分子生物学家乔舒亚 · 莱 德伯格提出了基因交换 和基因优化的理念。 1972 年，生物学家 西奥多·弗里德曼等人 提出了基因治疗是否可 以用于人类疾病治疗的 设问，他提出单基因遗 传病可通过给病人提供 正确的基因来治疗。 基因治疗先驱 西奥多·弗里德曼 基因治疗是指用 正常的基因 取代或 修补 病人细胞中有 缺陷的基因 ，从而达 到治疗疾病的目的。 二 、基因治疗的概念 选择治疗基因 选择载体 构建基因表达载体 将治疗基因导入受体 细胞（患者体内） 治疗基因的表达 三 、基因治疗的基本操作程序 【 3D 演示】腺相关病毒参与的基因治疗 习题 1. 基因治疗给无数的遗传病患者带 来希望，下列关于基因治疗的论述正确的 是（ ） A. 基因治疗可以治愈所有的遗传病 B. 基因治疗就是对有遗传缺陷细胞进行 基因修复 C. 基因治疗分为体内基因治疗和体外基 因治疗，体外基因治疗操作简便，效 果可靠 D. 基因治疗时可用经过修饰的病毒或农 杆菌的质粒作载体 习题 2. 基因治疗是治疗遗传病的有效手段。 重症综合性免疫缺乏症（ SCID ）是一种严重致死 性隐性遗传病，患者的腺苷脱氨酶（ ADA ）缺乏 导致 T 淋巴细胞受损，造成严重的特异性免疫缺 陷。右图是基因治疗 SCID 的大致过程。请据图回 答： （ 3 ）过程③需用 处理骨髓组织块以获得单个的 骨髓造血干细胞。受体细胞不选用 T 淋巴细胞而选用造血干 细胞，原因是 ________________ 。 （ 4 ）为了解治疗的最终效果，可从分子水平检测 ____________ 。 （ 1 ） SCID 患者出现严重免疫缺陷的原因是 _______ ___________ 。 受损，患者失去全部的细胞免疫和绝大部分的体液免疫 T 淋巴细胞 （ 2 ）过程①最常用的运载工具是 _____ ，需要用到 的工具酶是 _____ 。 质粒 限制酶和 DNA 连接酶 造血干细胞能增殖分化产生 T 淋巴细胞 患者是否能合成腺苷脱氨酶 胰蛋白酶 四、基因治疗的应用 （一）用于遗传病的治疗 （二）用于恶性肿瘤的治疗 （三）用于艾滋病的治疗 单基因遗传病：缺什么补什么 多基因遗传病：选出主导基因对其进行替换或抑制 采用合适的方法抑制肿瘤的增殖，使肿瘤的情 况得到抑制甚至有所改善，即杀死肿瘤细胞，提高 免疫力。 设法编辑或者获取抵御 HIV 的变异基因，从而使 细胞增强对 HIV 的免疫力，即杀死 HIV 。 五、基因治疗的存在问题 基因治疗有争议和失败的案例 ① 1990 年，被认定为历史上首例基因疗法的临 床试验，由威廉·弗伦奇·安德森和合作者们对 4 岁女孩艾姗蒂进行了针对重症联合免疫缺陷病 （ SCID ）的基因治疗。之后的检测证明，艾姗蒂 体内的白细胞确实可以正确地合成腺苷脱氨酶。 不过，艾姗蒂至今仍需要经常性地接受类似的手 术，以确保基因疗法的持续性，而且还必须定期 注射长效腺苷脱氨酶蛋白。因此，这一基因治疗 案例在学界仍然备受争议，艾姗蒂的康复是否代 表着基因疗法的成功还难以界定。 五、基因治疗的存在问题 ② 1999 年 9 月 13 日， 18 岁的美国男孩杰西·格尔 辛格参与了美国宾夕法尼亚大学基因治疗项目 并接受腺病毒载体注射， 4 天后，格尔辛格因多 器官衰竭死亡。依据后来的调查，格尔辛格很 可能死于免疫系统对腺病毒载体的过度反应。 ③ 2