统计学基本概念念–样本量与检验效能.pptVIP

统计学的基本概念 样本量与检验效能 临床试验课程 汕头大学医学院 2011年10月28~29日 Marcel Wolbers 越南牛津大学临床研究中心 重温统计学的基本概念(针对连续性变量) 点估计 标准误和可信区间 假设检验,p值,显著性水平和效能 例子 ·随机对照临床试验 种降压药与安慰剂的比较 主要指标:随机分配后一个月时病人收缩压与之前基础水平的差值 随机分配病人到每个组,每组n=100(总数为:N=200) ·结果 使用安慰剂后血压改变的均值 X,=-0 8 mmHg 使用降压药后血压改变的均值:X2=-54mmHg →观察到的降压药效果 2-X1=-4.6mmHg 个值偏离平均值的距离的平均数(标准差):σ=10mm 我们可以从中学到什么? 观测效应是否反映了真实的总体效应? 干预组 结果 目标人群 研究对象 对照组 结果 统计学的一些基本问题 对真实的(总体)疗效最可靠的估计是怎样的?→估计 从中得出的总体疗效在什么范围内是可信的?→可信区间 治疗是否有效?也就是说,我们是否能得出真实疗效不等于 0的结论?→假设检验 在同样的目标人群中 50个随机对照临床试验的观测值 True(population) effect Observed treatment effect 参数估计与不确定性 最可靠的真实疗效的参数估计:X2x1=4.6mmHg 我们如何量化这种评估方法的不确定性? 标准误 可信区间 标准误 量化估计疗效的准确性 定义为:当随机对照试验重复很多次时估计疗效的标准差 公式:x2-x1~N( rue effect,SE.) ·仅根据一次随机对照试验就可以得出: 数学公式 SE.=o、/n 观察到的疗效分布图 True(population) effect 2/n 196.SE. 2.5% 2.5% 可信区间(C) 量化试验结果中可信真实疗效的准确范围 通常采用95%C 我们有95%的把握认为,真实的疗效在95%的可信区 间内。 如果进行多次随机对照试验,则95%C|会包含95%的 试验的真实疗效