（优质医学）急性髓系白血病的治疗进展.ppt

由于FLT3（受体型酪氨酸激酶）组合激活突变具有预后相关性，已成为分子靶向治疗中极具魅力的靶点。目前，几种FLT3分子抑制剂已应用在临床治疗不同阶段，如来他替尼（CEP-701）、坦度替尼(MLN518)、米哚妥林（PKC412）。 * CEBPA基因突变 转录因子CEBPA是一类介导种系的特异性和多能前体细胞分化为成熟中性粒细胞的转录因子。 主要发现在CN-AML和9号染色体长臂缺失患者中 CEBPA突变者的CR期，无复发生存率（RFS）和OS均长于野生型者。四个独立研究组报道结果显示，CEBPA突变者预后良好。 * C-KIT基因突变 C-KIT突变是核心结合因子AML（CBF-AML）患者中常见的突变基因，突变率约为46%。 多个研究组分析，提示KIT基因突变是CBF-AML患者的不良预后因素。 在t（8;21）AML，C-KIT突变患者均表现出较短的EFS、RFS，复发率升高，OS缩短。 * Cairoli, R. et al. Blood 2006;107:3463-3468 Figure 2. Kaplan-Meier plots showing relapse inc