医药领域的革命.pptx

医药领域的革命—— 基因治疗; 世界首富：比尔.盖 茨预言：超过他的 下一个世界首富必定 出自基因领域。 ;;United Gene ;基因与疾病; 基因是生物医药产业的源头; 基因治疗- 新的医学革命; 基因治疗- 新的医学革命;;基因治疗的基本原理;基因治疗什么病?;基因治疗-从治疗到预防;基因治疗--从治疗到提高 ;基因治疗的限定范围;基因治疗的策略;基因定点修复和基因替补;基因治疗的途径;基因治疗的ex vivo 途径;基因治疗就向打针和吃药一样.;基因治疗的靶细胞/器官;基因治疗--三大要素;基因治疗的“ 枪炮”---基因转移系统;基因转移物理化学方法评价;基因转移的生物学途径; RV AV AAV HSV 基因组成 ssRNA dsDNA ssDNA dsDNA 基因组长度 10kb 36kb 5kb 152kb 装载容量 8kb 8kb 4.5kb 30kb 病毒滴度 107 1011 108 108 感染细胞谱 窄 宽 宽 窄 感染能力 中 很强 强 强 整合能力 有 无 有 无 毒性作用 遗传毒 细胞毒 遗传毒 细胞毒 免疫原性 弱 中等 弱 强 ;反转录病毒载体(RV);安全性研究;1. 病毒滴度的提高: VSV-G蛋白包装; 低温培养方法 2. 病毒的感染效率: 磷酸钙沉淀; 流动感染 离心感染;病毒感染的靶向性;优点: 感染非分 裂细胞的RV 举例: HIV; SIV RRE 结构: LTR- gag- pol -- env--LTR TAR tat, rev, tev 应用: 宿主广泛; 干细胞,艾滋病基因治疗 问题: 安全性,需要多次同源重组 ;腺病毒载体;腺病毒载体基因治疗研究;第二代腺病毒载体;降低腺病毒免疫原性;增强腺病毒的感染效率;辅助病毒策略;微小腺病毒载体;利用Cre/lox P系统制备辅助病毒; 微小腺病毒制备方法;微小腺病毒研究;腺相关病毒(AAV);rAAV Production;单纯疱疹病毒(HSV);HSV-AAV系统;微小AV-AAV系统;细小病毒系列载体;痘苗病毒(Vaccinia Virus);猴多空病毒(Simian Virus 40);嵌合/杂合病毒 (chimeric or hybrid vector ) ;病毒联合运用(I);病毒联合运用(II);病毒作为基因转移增强剂;非病毒基因转移系统;基因治疗的“ 弹药”-----基因; 人类基因组计划简介;人类基因组草图完成;人类基因组研究的伟大意义;人类基因组计划----生命解码第一步;基因治疗的调控;基因治疗研究历史回顾;基因治疗研究现状; 基因治疗临床试验方案 国家/洲 临床方案 治疗患者 非洲 1 15 美国 310 2389 亚洲 9 37 澳大利亚 3 13 欧洲 97 727 国际合作 6 314 总计 425 3476 ; 疾病名称 临床方案 % 治疗患者 % 癌症 279 65