数据分析FAS,PPS,SS最新分析和总结.pdfVIP

精心整理 统计方法 FAS,PPS,SS 全分析集（ FAS ） ?? 指合格病例和脱落病例的集合，但不包括剔除病例。主要疗效指标缺失时， 根据意向性分析（ intentiontotreat ，ITT 分析），用前一次结果结转。可比性分 析和次要疗效指标的缺失值不作结转，根据实际获得的数据分析。尽可能接近 符合 ITT 原则的理想的受试者人群。几乎包括所有的随机化后的受试者。 可以从 FAS 中排除的情况： 1. 不符合入选标准的受试者。 2. 在入组后没有任何随访记录的受试者。 符合方案集（ PPS ） 指符合纳入标准、不符合排除标准、完成治疗方案的病例集合，即对符合试验 方案、依从性好、完成 CRF 规定填写内容的病例进行分析（ PP 分析）。其是 FAS 的一个子集，在这个数据集中每位受试者是依从性好，不违背方案，主要 指标的基线值完备； 未使用违背方案的药物。 可以从 PPS 分析集中排除的情况： 1.主要指标无基线值。 2.严重违背方案，使用禁用药物。 3. 依从性差。 安全数据集（ SS ） 至少接受一次治疗， 且有安全性指标记录的实际数据。 安全性缺失值不得结转； 纳入可作评价的部分剔除病例，如年龄超过纳入标准的病例，但不包括使用禁 用药物导致无法作安全性判断的病例。不良反应的发生率以安全集的病例数作 为分母。 剔除病例的标准 ：不符合入选标准的受试者；没有服药或没有任何随访记录的 受试者。 精心整理 精心整理 脱落病例的标准： 未完成试验自行退出；疾病进展或不良事件导致退出；指标 资料不全；使用违用药物。 统计指导原则写到： 在确证性试验的药物有效性评价时，宜同时用全分析集 （FAS ）和符合方案集（ PP ）进行统计分析。当以上两种数据集的分析结论一 致时，可以增强试验结果的可信性。当不一致时，应对其差异进行清楚的讨论 和解释。如果符合方案集中被排除的受试者比例太大，则会影响试验的有效性 分析。 然而，在很多的临床试验中，全分析集方法是保守的，但更接近药物上市后的 疗效。应用符合方案集可以显示试验药物按规定的方案使用的效果，但可能较 以后实践中的疗效偏大。 SS 集就是安全性数据集，指导原则这样写 对安全性评价的数据集选择应在方“ 案中明确定义，通常安全性数据集应包括所有随机化后至少接受一次治疗的受 试者。 ”对于安全性的评价，选用的就是 SS 集。 在 03 年以前，通常我们用到的是 ITT ，而 06 年以后逐渐采用 FAS ，对于为什 么现在采用 FAS 而不用 ITT ，统计指导原则上 根据意向性分析（简称“ ITT ）的 基本原则，主要分析应包括所有随机化的受试者。即需要完整地随访所有随机 化对象的研究结果，但实际操作中往往难以达到。因此，常采用全分析集进行 分析。 ”因此，可以看出 FAS 是 ITT 的一个子集， PP 是 FAS 的一个子集。 数据集分为有效分析数据集和安全性数据集， FAS 和 PP 数据均属于有效性分 析集。因此只要有疗效指标就应进入 FAS ，如果没有违反方案的就是 PP 数据 集。 按照 ITT 最原始的意思， 只要有用药后数据的病例都应进入 FAS 数据集； 如果 病人入组后，已经给药，但一次也没有随访到数据（特别是门诊病人），对于 精心整理 精心整理 这样的病例，两个数据集都无法进入。如果有用药后数据，但后来发现符合剔 除标准，应于剔除，这是针对