9医学研究的统计设计.pptxVIP

医学研究的统计设计研究设计的意义研究设计是医学研究的必不可少的重要环节之一。医学研究的步骤：研究设计收集资料分析资料结论表达研究设计的意义良好的科研设计将较少的人力、物力、时间得到较为可靠的结果；合理安排试验因素，提高研究质量和效率；有效控制实验误差并对其进行估计，保证实验结果的可靠性、稳定性。两者的区别—是否施加干预 调查性研究：因素客观存在，研究者 不能主动设置研究因素， “被动”观察研究因素 的效应 实验性研究：因素人为设置，研究 者能主动设置处理因 素，在其它因素控制 下观察因素的效应 统计学研究设计实验设计实验设计的基本要素实验设计的基本原则常用实验设计方法样本含量估计实验设计的基本要素三要素： 处理因素（treatment）受试对象（object）实验效应（experimental effect）一、处理因素处理因素(被试因素)：根据研究目确定的欲施加或欲观察的、并能引起受试对象直接或间接效应的因素，简称处理或因素(factor)。是根据研究目的确定的主要因素，处理因素在整个实验中应始终要保持不变。非处理因素：与处理因素可能同时存在的能使受试对象产生效应的非研究因素。非处理因素常常会干扰研究因素的观察与分析，因此又称为干扰因素或混杂因素(confounder)。 二、受试对象受试对象（研究对象）：是处理因素作用的客体，是根据研究目的确定的研究总体。按受试对象不同实验可以分为三类：动物实验（animal experiment）临床试验（clinical trial）现场试验（field trial）受试对象应作严格规定，保证其同质性和代表性:受试对象应满足三个基本条件：一是对处理因素敏感；二是特异性，即不受非处理因素干扰；三是反应必须稳定。 三、实验效应实验效应：是处理因素作用于受试对象的反应(response)和结局(outcome)，它通常以某些观察指标(统计学常称为变量)为载体来体现。观察指标的具体要求：1.客观性：2.特异性和灵敏性：特异度（specificity）反映鉴别真阴性的能力；灵敏度（sensitivity）反映检出真阳性的能力。3.指标的盲法观察：为消除或最大限度地减少主观偏性，在设计时常采用盲法(blind method)。单盲法(single blind method)双盲法(double blind method)三盲法(triple blind method) 实验设计实验设计的基本要素实验设计的基本原则常用实验设计方法样本含量估计实验设计的基本原则实验设计的三原则：对照（control）随机（randomization）重复（replication） 一、对照原则目的：控制混杂因素和偏倚；显露处理因素的效应；判断不良反应。对照的方式：(1)安慰剂对照(placebo control)(2)空白对照(blank control) (3)实验对照(experimental control) (4)自身对照(self control) (5)标准对照(standard control)吃黄金搭档一年，小孩长高了5CM，起效了？(1)安慰剂对照：安慰剂无药理作用，其外观如剂型、大小、颜色、重量、气味及口味等与试验药物一致。(2)空白对照：对照组不施加任何处理因素。(3)实验对照：对照组不施加处理因素，但施加某种实验因素。(4)自身对照：对照与实验在同一受试者身上进行，如身体对称部位或实验前后结果后不同研究因素。(5)标准对照：对照用现有标准方法或常规方法，或者现有标准值或参考值。 二、随机化原则随机化是使每个受试对象都有同等的机会被抽取或分到不同的实验组和对照组。随机化形式：(1)抽样随机 (2)分组随机(3)实验顺序随机 三、重复原则重复是指在相同实验条件下进行多次研究或多次观察。重复最主要的作用是估计实验误差。 重复的情形：（1）整个实验的重复；（2）用多个受试对象进行重复：有足够的样本含量(sample size)；（3）同一受试对象的重复观察 。实验设计实验设计的基本要素实验设计的基本原则常用实验设计方法样本含量估计常用的实验设计类型 完全随机设计(completely randomized design) 配对设计(paired design) 随机区组设计(randomized block design)交叉设计(cross-over design) 析因设计(factorial design)　 序贯试验(sequential trial)　 完全随机设计平衡设计(balanced design)非平衡设计(unbalanced design)实验组随机化纳入标准排除标准受试对象研究总体对照组完全随机设计方案示意图 完全随机设计完全随机化分组三大步骤编号取随机数确定组别例　将