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转化医学快讯 2016 年第 28 期（总第 28 期） 目 录 前沿进展 Cancer Res ：乳腺癌转移所必需的蛋白BRD42 Cancer Res ：靶向T 细胞中的离子通道Kv1.3 或可治疗头颈癌2 Cell ：基因WNT5A 调节胶质瘤干细胞分化为内皮细胞样细胞3 Nature ：中国首次利用CRISPR –Cas9 编辑过的细胞开展人体临床试验3 Science ：tau 蛋白磷酸化起初是为了保护神经元4 Nat Chem Biol ：从人体细菌基因组中发现两种新型抗生素4 Nature ：利用一种新的水凝胶在体外培养类器官5 Nat Chem Biol ：代谢性合成致死癌症疗法开发新方向5 新药研发 安进/诺华erenumab 治疗发作性偏头痛第2 个III 期临床获得成功6 新药物cabozantinib 比晚期肾癌一线治疗药物sunitinib 更有效6 降糖药Jardiance 显著降低2 型糖尿病患者心血管死亡风险6 FDA 授予卫材口服BACE 抑制剂E2609 治疗早期阿尔茨海默氏症的快速通道地位6 安进PCSK9 抑制剂Repatha III 期临床试验新数据首次表明能显著改善动脉粥样硬化..6 行业动态 Intel 联手博德研究中心开展基因组信息整合计划7 罗氏斥资1 亿美金成立肿瘤免疫卓越研究中心7 乳腺癌个性化治疗项目在英国剑桥启动7 （周刊，内部参考） 上海交通大学医学院图书馆 021778045 出版日期：2016 年 11 月 28 日 转化医学快讯 2016 年第 28 期（总第 28 期） 前沿进展 Cancer Res ：靶向T 细胞中的 离子通道 Kv1.3或可治疗头颈癌 Cancer Res ：乳腺癌转移所必 美国辛辛那提大学的研究人员发现靶 向一种在T 细胞内有活性的离子通道，能够 需的蛋白 BRD4 降低头颈癌生长。这项研究表明缺陷性的 美国波士顿大学医学院的研究人员鉴 Kv1.3 离子通道——该离子通道调节着T 细 定出一种新的通路和一种蛋白（BRD4）是 胞中的钙离子存在和肿瘤浸润淋巴细胞中 乳腺癌扩散所必需的。 的钙离子异常——可能导致免疫系统不能 研究人员使用代表着一种侵袭性乳腺 够抵抗头颈癌。 癌亚型（三阴性乳腺癌）的乳腺癌细胞系， 研究人员利用来自 14 名头颈癌病人的 随后利用一种实验设计构建癌细胞转移模 肿瘤样品和血液分析了Kv1.3 如何影响肿瘤 型，通过在这些细胞系中抑制蛋白BRD4 表 浸润T 细胞的功能。他们发现相比于血液中 达，观察到它们的扩散能够受到阻断，这表 的T 细胞，在肿瘤浸润 T 细胞中，功能性 明BRD4 促进乳腺癌扩散。此外，对人乳腺 Kv1.3 离子通道下降了70% ，而且同时伴随 瘤进行筛查分析，结果发现高表达BRD4 的 着钙离子水平下降，以及攻击和杀死癌细胞 乳腺瘤更可能发生转移。该研究提出BRD4 的能力下降。CD8+淋巴细胞——一种能够 将炎症与乳腺癌扩散进行关联。因此，阻断 杀死癌细胞的 T 细胞——浸润到头颈瘤的 BET 蛋白的小分子具有能够用于治疗的抗 程度会影响疾病