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现代生物技术制药及展望 生物技术药物 (biotechdrugs) 或称生物药物 (biopharmaceutics) 是集 生物学、医学、药学的先进技术为一体，以组合化学、药学基因（功 能抗原学、生物信息学等高技术为依托，以分子遗传学、分子生物、 生物物理等基础学科的突破为后盾形成的产业。现在，世界生物制药 技术的产业化已进入投资收获期，生物技术药品已应用和渗透到医药、 保健食品和日化产品等各个领域，尤其在新药研究、开发、生产和改 造传统制药工业中得到日益广泛的应用，生物制药产业已成为最活跃、 进展最快的产业之一。有些学者认为， 20 世纪的科学技术是以物理学 和化学的成就占主导地位，而 21 世纪的科学技术是以生物学的成就占 主导地位。无论这种说法是否得到普遍的认同，生物技术是当今高技 术中发展最快的领域似乎是不争的事实。科学家预测，生命科学到 2015 年会取得革命性进展。这些进展可以帮助人类解决很多目前无法 医治的疾病的治疗问题，彻底消除营养不良，改善食品的生产方式， 消除各种污染，延长人类寿命，提升生命质量，为社会安全和刑侦提 供新的手段。有些成果还可以帮助人类加速植物和动物的人工进化以 及改善生态环境对人类的影响等。产生新的有机生命的研究也会取得 进展。 1. 生物制药现状 目前生物制药主要集中在以下几个方向： 1 肿瘤在全世界肿瘤死亡率居首位，美国每年诊断为肿瘤的患者为 100 万，死于肿瘤者达 54.7 万。用于肿瘤的治疗费用 1020 亿美元。肿 瘤是多机制的复杂疾病，目前仍用早期诊断、放疗、化疗等综合手段 治疗。今后 10 年抗肿瘤生物药物会急剧增加。如应用基因工程抗体抑 制肿瘤，应用导向 IL-2 受体的融合毒素治疗 CTCL肿瘤，应用基因治 疗法治疗肿瘤 ( 如应用 γ- 干扰素基因治疗骨髓瘤 ) 。基质金属蛋白酶抑 制剂 (TNMPs)可抑制肿瘤血管生长，阻止肿瘤生长与转移。这类抑制剂 有可能成为广谱抗肿瘤治疗剂，已有 3 种化合物进入临床试验。 2 神经退化性疾病老年痴呆症、帕金森氏病、脑中风及脊椎外伤的生 物技术药物治疗，胰岛素生长因子 rhIGF-1 已进入Ⅲ期临床。神经生 长因子 (NGF)和 BDNF(脑源神经营养因子 ) 用于治疗末稍神经炎，肌萎缩 硬化症，均已进入Ⅲ期临床。 美国每年有中风患者 60 万，死于中风的人数达 15 万。中风症的有效 防治药物不多，尤其是可治疗不可逆脑损伤的药物更少， Cerestal 已 证明对中风患者的脑力能有明显改善和稳定作用，现已进入Ⅲ期临床。 Genentech 的溶栓活性酶 (Activase 重组 tPA) 用于中风患者治疗，可以 消除症状 30%。 3 自身免疫性疾病很多炎症由自身免疫缺陷引起，如哮喘、风湿性关 节炎、多发性硬化症、红斑狼疮等。风湿性关节炎患者多于 4000 万， 每年医疗费达上千亿美元，一些制药公司正在积极攻克这类疾病。如 Genentech 公司研究一种人源化单克隆抗体免疫球蛋白 E 用于治疗哮喘， 已进入Ⅱ期临床 ;Cetor ′s公司研制一种 TNF- α抗体用于治疗风湿性 关节炎，有效率达 80%。Chiron 公司的 β- 干扰素用于治疗多发性硬化 病。还有的公司在应用基因疗法治疗糖尿病，如将胰岛素基因导入患 者的皮肤细胞，再将细胞注入人体，使工程细胞产生全程胰岛素供应。 4 冠心病美国有 100 万人死于冠心病，每年治疗费用高于 1170 亿美元。 今后 10 年，防治冠心病的药物将是制药工业的重要增长点。 Centocor ′sReopro 公司应用单