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? ? ? (1)利用文献传递关联分析提升潜在药物筛选效率.。例如通过 分析挖掘包含1900万篇以上文献的MEDLINE数据库,有效判断 研发项目的成功可能性。科研学术信息集成平台具有数据优势。 (2)结合基因组及蛋白组学信息可优化药物研发方案及临床实 验设计,如更有针对性地筛选潜在靶点、在临床试验前对药物疗 效和副作用提前预测、更高效地寻找参与临床试验的高质量目标 志愿者等。此应用场景直指基因测序公司; (3)基因组大数据分析可能挽回部分新药的潜力和研究靶向药 。基于因组大数据挖掘的药物研发辅助如用基因测序 +全基因组 关联分析(GWAS)能用于挽回正常情况下有可能因适用人数比 重过低、或在部分人群中出现和基因型差异紧密关联的显著毒性 而无法通过临床试验的药物,进而避免相关巨额研发费用的损失 ,这在药物研发费用投入不断攀升的制药业是非常重要功能。 被撤出市场的药物 Alosetron Astemizole Cerivastin Cisapride Dexfenfluramine Rofecoxib, Vioxx Terfenadine Dilevalol Sertindole Terodiline 适应症 肠道综合症 变态反应 高脂血症 胃十二指肠返流 肥胖 疼痛 变态反应 高血压 精神分裂症 尿失禁 毒性 缺血性结肠炎 QT延长 横纹肌溶解 QT延长 肺动脉高压 心脏猝死 QT,扭转型室速 肝毒性 QT,扭转型室速 扭转型室性心动过速 相关基因突变 SLC6A4(羟色胺转运体 CYP2J2 CYP2C8,SLCO1BQ(阴离子转速 体1B) SCN5A(钠离子通道α亚单位基因), KCNQ1 CYP2D6,BMPR2(骨形态发生蛋 白II型受体) UDP-葡萄糖苷酸转移酶:UGT2B7 ,UGT2B15 KCNQ1(钾离子通道基因) KGT(2001,UK) KCN(1998,UK) CYP2C19(1991,UK) 辉瑞 辉瑞/礼来/诺华 研发克唑替尼:通过基因检测筛选出药物最可能有效的II期临床试验的255个病人。 最终药物应答率高达60%,获FDA批准 合作改进clinicaltrial.gov网站,致力于将个人健康档案与临床试验项目进行匹配, 帮助医药研发企业找到最佳临床试验对象 来源:网络公开资料,36氪研究院 生物大数据提高药企研发效率成功案例 医药研发 临床试验:可提高研发效率,看好基因测序公司 及科研学术信息集成平台 麦肯锡估计医疗大数据为医药研发创造400-700亿美元/年的价值: 来源:网络公开资料,36氪研究院 31 ? ? ? 提早预测新药入市的不良反应事件,阻止其发生。由于药品反应 、治疗重复、药品重复、副作用等导致的药物不良反应事件( ADEs)普遍发生在临床干预中, 1个ADE事件导致住院患者平 均治疗费用增加3244美元、住院平均时间增加2.2天。通过对多 个医疗数据源如MEDLINE的科技论文、不良事件报告、药品信 息源、海量HER等数据进行分析挖掘,在新药进入市场前提早识 别因临床样本局限在临床试验中未能发现ADEs,约29.4%的事 实ADEs和 89.7%的PADEs能被阻止,约占所有住院患者数的 3.7%。此类应用可细分为两种形式的服务:一是药物警戒相关临 床试验系统,二是纯大数据分析服务。 提高新药通过审批和纳入医保范畴可能性。比如,药企开发的新 药A比治同病的原有药B单疗程更贵、但全生命周期综合成本更低 ,当没有卫生经济学大数据评估之时,药企经常不易说服医保部 门将新药A纳入医保和让CFDA通过新药A,而临床研发的卫生经 济学大数据分析却能为新药通过审批和纳入医保提供必需、确凿 的证据。此外,大数据可以用于药物经济学或卫生经济学分析, 以治疗结果及其相应社会及经济效益作为定价基础,从而帮助监 管部门及医疗支付方科学制定新药上市及报销政策。看好多年药 物警戒系统经验累积的医药信息化厂商,因为对政策、审批流程 更熟悉。 助力基础科学研究的发展。多个药企已经开始和研究机构合作, 进行各种组学、电子病历等多累生物大数据的搜集、整合、分析 ,力图推进基础研究的进展,带动下游企业研发步入新的高度。 医药研发 药物警戒:减少新药不良反应事件,看好医药信 息化系统厂商及具有大数据分析技术的企业 麦肯锡估计医疗大数据为医药研发创造400-700亿美元/年的价值: 32 ? ? 太美医疗,被称为国内的Mididata,基于云计算和大数据技术, 帮助医药企业/科研机构收集/分析医疗实验数据; Mididata已于2009年上市,
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