风起产业新蓝海，ADC药物步入黄金时代.pptx

华安研究• 拓展投资价值 3 目 C 录 ONTENTS 0 5 0 6 0 4 0 7 血液瘤ADC药物梳理 血液系统恶性肿瘤治疗方案综述 血液系统恶性肿瘤靶点介绍 治疗血液系统恶性肿瘤的已上市ADC药物 血液系统恶性肿瘤的ADC药物在研现状(CD19、CD20、 CD22、CD33、CD30、BCMA、CD79b) ADC设计五大要素 ADC药物设计要素一：靶点 ADC药物设计要素二：抗体 ADC药物设计要素三：连接子 ADC药物设计要素四：细胞毒素 ADC药物设计要素五：偶联方式 ADC药物的CDMO公司(部分) ADC相关重点公司梳理 恒瑞医药 荣昌生物 云顶新耀 科伦药业 石药集团 华东医药 乐普生物 东曜药业 主要ADC在研公司综合市场表现 风险提示 0 1 创新药相关政策 政策背景 偶联药物发展概览 ADC发展历史 ADC机理机制 123代ADC迭代 全球上市&在研ADC靶点及适应症分布概览 全球已获批上市实体瘤/血液瘤ADC药物概览 其他偶联药物(SMDC、PDC等) 实体瘤ADC药物梳理 实体瘤ADC药物靶点——HER2靶点 实体瘤ADC药物靶点——EGFR靶点 实体瘤ADC药物靶点——TROP2靶点 实体瘤ADC药物靶点——Claudin18.2靶点 实体瘤ADC药物靶点——Nectin-4靶点 实体瘤ADC药物靶点——c-Met靶点 实体瘤ADC药物靶点——其他靶点 2 华安证券研究所 3 证券研究报告 华安研究• 拓展投资价值 4 目 录 C ONTENTS 创新药相关政策 华安证券研究所 0 1 证券研究报告 华安研究• 拓展投资价值 5 1.1.1 政策背景——创新药研发进入历史机遇期 证券研究报告 发展规划 《“ 十四五” 生物经济发展规划》 《“ 十四五” 国家药品安全及促进高质量发展规划》 推动抗体药物、重组蛋白、多肽、细胞和基因治疗产品等生物药发展 加快创新药上市 法律法规 《中华人民共和国生物安全法》 《中华人民共和国药品管理法》 《药品注册管理办法》 临床试验管理 知识产权保护 药品上市许可持有人制度试点 创新药入医保药品目录 突破性药物治疗程序 优先审评审批程序 附条件批准程序 特别审批程序 药品生产许可制度 药品注册管理制度 上市许可持有人制度（MAH） 以审评审批制度为突破口 发展生物经济，推动生物医药创新 资料来源：药监局，卫健委、华安证券研究所 敬请参阅末页重要声明及评级说明 华安证券研究所 华安研究• 拓展投资价值 6 1.1.2 政策背景——创新药研发进入历史机遇期 证券研究报告 指导原则 《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则》 《药品附条件批准上市技术指导原则》 《生物类似药研发与评价技术指导原则（ 试行）》 《生物类似药相似性评价和适应症外推指导原则》 《阿达木单抗注射液生物类似药临床试验设计考虑要点》 《关于贝伐珠单抗注射液生物类似药临床研究设计及审评的考虑》 行业政策 管理规范 《药物临床试验质量管理规范》 《药物临床期间安全信息评估管理规范》 《研发期间安全性更新报告管理规范》 抗肿瘤药物指导原则：覆盖多种实体肿瘤及血液疾病、联合治疗 创新药&生物类似药：一般研发、适应症外推、综合评价 创新药临床管理&指导：安全性&临床质量、参与方责任&受试者保护 真实世界证据助力研发 《抗体药物偶联物治疗恶性肿瘤临床应用专家共识》 《关于药品信息化追溯体系建设的指导意见》 《关于改革完善仿制药供应保障及使用政策的意见》 《关于加强和促进食品药品科技创新工作的指导意见》 资料来源：药监局，卫健委、华安证券研究所 敬请参阅末页重要声明及评级说明 华安证券研究所 知识产权 中国上市药品专利信息登记平台（2021） 鼓励新药创新 允许仿制药、鼓励专利挑战 华安研究• 拓展投资价值 7 1.1.3CDE公开征求关于单臂临床试验适用性指导原则意见 证券研究报告 采用SAT 支持药物上市的关键临床试验，一般适用于以下情况： 研究人群无有效的治疗选择； 试验药物作用机制明确； 适应症外部对照疗效数据清晰； 试验药物有效性突出； 安全性风险可控； 罕见肿瘤。 上述单臂临床试验的适用条件，不是关键临床试验采用单臂研 究设计的充分条件，即不是满足了上述条件就一定可接受SAT 作为 支持上市的关键性临床试验。最终是否可接受以SAT 作为支持上市 申请的关键研究，需综合试验药物在目标人群中潜在的获益风险比 ，以及疾病和药物的机制研究与SAT 结果是否可以形成证据链，使 SAT 的结果足以预测/证实药物有效性等，共同判定采用SAT 作为 关键研究的合理性。 鼓励申请人与监管机构进行沟通交流，基于所开发的疾病、药 物作用机制、拟开发药物的前期探索临床试验的数据等，共同讨论 以 SAT 作为