最值得关注的药物预测.docxVIP

最的值药得物关预注测 纵在继使续被全球疫情打乱，医学突破仍 从供应链崩溃引发关键物资短缺1 到临床试验延迟，COVID-19 危机已打乱了医药行业诸多秩序。2 尽管如此，制药公司和生物技术公司正在及时调整适应、采用临时方案和众包模式3，以推进各种创新候选药物。 今年的《最值得关注的药物预测（Drug to Watch）》报告包含了 7 种已处于试验晚期的药物，科睿唯安分析人员预测这些治疗药物将在五年内成为“重磅炸弹”药物，即在获批后，五年内预计年收入将达到 10 亿美元。这些治疗药物涵盖了多个不同治疗领域，从困扰全球数千万患者的阿尔茨海默病（AD）和二型糖尿病（T2DM），到全球患者以千计数的罕见病转甲状腺素蛋白淀粉样变性 （ATTR）。4 这些具有前景的药物的开发公司展现出一些共同的特征?最明显的是，它们在相关治疗领域都有深厚的专业积累，并就这些领域制定了长期战略规划。 三十年多来，礼来公司一直在努力解决 AD 的治疗难题。5 虽然多年来试验结果没有达到预期，但该公司仍继续投入巨资尝试解决这种毁灭性疾病，因此在 2021 年 6 月美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准渤健的 ADUHELM ? (Aducanumab) 时， 礼来公司的抗 β- 淀粉样蛋白 (Aβ) 药物 Donanemab 也准备就绪。 罗氏制药在基因技术方面投入巨资，包括 DNA 测序和双特异性抗体平台。6 这些基础专业知识使得罗氏与其合作伙伴中外制药共同开发出具有前景的 Faricimab，一种血管内皮生长因子 (VEGF)/ 血管生成素 -2 (Ang-2) 抑制剂，用于治疗退行性眼病。 安进和阿斯利康充分利用各自在生物药和呼吸疾病治疗方面行业领先的专业知识，开发出一种可能具有颠覆性的单克隆抗体 (Mab) Tezepelumab，用于治疗难治型重度哮喘患者。 同时，制药企业已将数十种获得紧急使用授权或完全批准的 COVID-19 疫苗和治疗药物推向市场，另有数百种正在 研发中，这些都可能极大地降低 SARS- 即便如此，新冠疫情仍在扰乱制药行业，并延迟了部分药物的上市。《2021 年最值得关注的药物预测》报告重点关注了 4 个候选治疗药物，其中 3 个已获得批 准（VERQUVO?、ORGOVYX ? / MYFEMBREE? 和 ADUHELM），其中 一些已经进入多个市场和 / 或多个适应症获批。由于 COVID-19 相关的旅行限制，FDA 延迟了对第四个药?优时比的 BIMZELX? 用于治疗银屑病的批准。7 各公司还继续推进革命性的医疗技术，如将 RNA 疗法、CRISPR-Cas9、溶瘤病毒和机器学习 (ML) 等用于药物开发。 这些技术的进步为未来几十年实现真正的精准医疗及相关药物的开发奠定了基础。 CoV-2 病毒的致死率。 目录 方法学 数据来源和编著者 07 最值得关注的药物预测 07 Adagrasib 11 Faricimab 15 Lecanemab 和 Donanemab 20 Tezepelumab 24 Tirzepatide 28 Vutrisiran 32 COVID-19 疫苗和疗法 36 最值得关注的主要治疗开发领域 37 细胞和基因疗法 39 CRISPR 41 人工智能与机器学习驱动的药物发现 43 RNA 45 靶向癌症治疗 47 美国 326 亿美元市场因仿制药竞争而面临风险 50 《 2021 年最值得关注的药物预测》提及的监管影响 53 行业研究主要发现 3 方法学 自 2013 年以来，《最值得关注的药物预测》致力于介绍当年上市新药中有望在五年内成为“重磅炸弹”的药物。“重磅炸弹”的定义为年销售通常可达 10 亿美元的药物。 为了确定今年的《最值得关注的药物预测》，我们收集了 160 多位分析师的专业意见，涵盖了数百种疾病、药物和市场，同时查询了 11 个跨越产品研发和商业化生命周期的科睿唯安数据库。 药物遴选标准 响的药 响的药物；在 2021 年前上市的药物不 在评选范围内。 新适应症获批且可能对行业带来重大影 册申报或批准阶段，或 2021 年年初已 上市的药物作为分析对象，包括那些有 01 处于 II 期或 III 期临床试验阶段、处于注 2026 2026 年总销售额达到或超过 10 亿美元 的候选药物。 02 然后， 在数据库中筛选出那些预计在 而后，科睿唯安专家根据药物预期获批或上市日期、竞争格局、监管审批状态、临床试验结果、市场动态等因素，对每种药物进行人工评估。 基于上述方法，我们确定了 2022 年最值得关注的七大药物 ： Ada