2022年全球基因治疗药物获批现状分析.docxVIP

2022年全球基因治疗药物获批现状分析 行业主要公司：诺诚健华(09969)、诺思兰德(430047)、传奇生物(LEGN)、药明巨诺(02126)、科济生物(02171)等 本文核心数据：发展现状、药物获批现状、药物上市现状 1、2021年获得审批的基因治疗药物 基因治疗，也称为细胞和基因治疗(Cell and GeneTherapy，不包括未经基因修饰的干细胞等广义的细胞疗法)，是一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞，再通过外源基因的转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。其作用方式一般包括：①用正常基因替代致病基因;②使致病基因失活;③导入新的或经过改造的基因。 根据Alliance for Regenerative Medicine的2021年度报告显示，2021年全球获得审批的药物达到了9种;其中，蓝鸟生物的Skysona可应用于脑肾上腺脑白质营养不良(Cerebral adrenoleukodystrophy)和R/R 大 B 细胞淋巴瘤(R/R large B-cell lymphoma)，并且在主要国家获得了审批。 ——2021年获得RMAT审批的基因治疗药物 再生医学高级疗法(RMAT)是由美国食品药品监督管理局(FDA)为根据21st Century Cures Act计划治疗严重或危及生命的病症的候选药物而指定的名称。RMAT超越了突破性治疗功能，它是一种允许加快批准药物。根据ARM的数据显示，2021年获得再生医学高级疗法(RMAT)审批的基因治疗药物有7项。 ——2021年获得PRIME审批的基因治疗药物 欧洲药物管理局(European Medicine Agency,EMA)于2016年3月7日公告新药审查的快速通道─prIority medicines(PRIME)，加速具医疗迫切需求的新药上市。根据ARM的数据显示，2021年获得prIority medicines(PRIME)审批的基因治疗药物有7项。 2、2022年即将上市的基因治疗药物 ——美国：将有10款基因治疗药物 在美国，将有10款基因治疗药物在2022年上市;其中，蓝鸟生物共有2款基因治疗药物上市。 ——欧洲：将有7款基因治疗药物 在欧洲，将有7款基因治疗药物在2022年上市;其中，蓝鸟生物共有1款基因治疗药物上市。 3、2023年即将上市的基因治疗药物 ——美国：将有6款基因治疗药物 在美国，将有6款基因治疗药物在2023年上市;其中，蓝鸟生物共有1款基因治疗药物上市。 ——欧洲：将有2款基因治疗药物 在欧洲，将有2基因治疗药物在2023年上市;均集中在基因治疗方法当中。