流行病课件-临床试验.pptVIP

临床试验  系指任何一种有病人（受试者）参加的、有计划的试验，其目的是寻求在相同条件下，对未来病人的最适治疗方法。 是以病人为对象，以符合科学原则规定的方法来比较或评价某种医学处理的效果及其临床价值的一类实验性研究 一. 定义 m + Ne R B A M + em eM Em EM 随机同期对照试验 Randomized Concurrent Control Trials N 临床试验、现场实验和社区试验 的基本特征比较 二. 临床实验设计的科学原则 随机的原则 对照的原则 盲法的原则 重复的原则 标准化的原则 每一实验单位都有同等的机会被分配到任一组中, 分组过程及结果不受人为因素的干扰和影响。 ? 每个受试者进入各组的机会均等 各种非处理因素在比较组间的分布基本均衡 资料统计分析方面的考虑　　 1. 随机分组 Randomized Allocation 2. 设置对照 Controlled Observation 比较研究是临床试验的重要方法，为了说明某种处理的疗效和安全性，必须提供可靠的比较基准。 抵消非处理因素的干扰 消除自发性变化的影响 - 提供比较与参照的基准，突出处理的净效应 - 安慰剂对照 Placebo Control 空白对照 No - Treatment Control 剂量组对照 Dose - response Control 阳性药物对照 Active Control 外部对照 Historical Control 对照的类型 3. 盲法观察 Blinding (Masking) - 保证测量的一致性 - 避免测量过程中的主观干扰 是临床实验中十分重要的设计原则和质量控制措施。所谓盲法观察即不让受试者、相关研究工作人员知晓受试者的分组和接受干预措施的具体状态，以避免他们的行为或决定对信息测量、反馈及效果评价等的干扰和影响 安慰剂 Placebo 安慰剂是指感官性状与实验药物完全相同，但不含实验药物有效成分的制剂。 使用安慰剂的目的主要是为了避免主观偏见和心理暗示对研究结果的影响。 4. 重复性 Repeatability 临床实验应在足够数量的人群中进行，以确保研究结果的可重复性和可靠性。 所谓样本量即根据实验设计的要求，获得有意义结果所需的最小观察人数 需要多少病人参加试验？ 实验的主要目的 主要疗效指标 主要数据处理分析方法 要求检出的最小疗效差别 其他（可利用的病人、经费、伦理、等） 用常规药物治疗消化性溃疡的愈合率一般为60％，现采用新疗法, 要求愈合率达到80％以上,如α= 0.05, β= 0.2, 要得出两组疗效有差别的结论, 每组各需要多少病人进行试验? 例 两组率的比较 P =（P1＋P2）/2 Q =（1－P） 用单侧检验, 查 U 值表 U0.05 = 1.645 U 0.2 = 0.84 P = (0.6 ＋ 0.8)/2 = 0.7 Q = (1.0 － 0.7) = 0.3 = 42 医学研究三要素 的标准化 5. 标准化 Standardization 测量与随访过程 的标准化 研究对象的选择 研究因素的规定 研究效应的判断 　　 采用随机分配的方法, 将一组符合要求的（Eligible）研究对象分别分配到试验组与对照组, 然后安排相应的处理措施, 在一致的条件下或相同的环境里同步观察试验效应, 并用客观的标准对结果进行实事求是的衡量、比较和评价。 随机同期对照试验 Randomized Concurrent Control Trials m + N Ne R B A M + em eM Em EM 随机同期对照试验 历史对照实验 Historical Control Trials Ne M + eM EM + Ne em m Em 将新疗法组病人的疗效与过去接受标准疗法病人的经历进行比较。 多用于预后较差、无特效治疗手段疾病新疗法疗效的初步评价 通过同一组病人治疗前后症状和体征暂时缓解的程度来衡量疗法效果的一种常用实验研究方法。其具体做法是以相同的时间间隔，系列地给予每个病人两种或两种以上的处理，通过比较得出疗法间效果差别的大小或疗效优劣的顺序。 病人内