托伐普坦治疗快速进展型常染色体显性多囊肾病的临床实践指南解读.docxVIP

托伐普坦治疗快速进展型常染色体显性多囊肾病的临床实践指南解读(最全版) 常染色体显性多囊肾病(autosomaldominantpolycystickidneydisease，ADPKD)是最常见的单基因遗传性肾病，患病率约为1/1000~1/400，约10%~15%为非遗传性自发突变致病［1,2］。多数患者40岁后出现一系列临床症状，可累及全身多个系统淇中以肾脏病变为主且最为严重［3,4,5］。我国约50%ADPKD患者到60岁时不可逆转地进展至终末期肾病(end-stagerenaldisease，ESRD)［2］，只能依靠透析或肾移植维持生命，给社会和家庭带来了沉重负担。 国内现有的ADPKD药物治疗主要以对症处理并发症为主，如控制蛋白尿［6］、处理囊肿出血［7,8］、治疗囊肿感染［9,10］等。近年来，国际上几项大型临床随机对照试验表明，托伐普坦(tolvaptan)能有效抑制ADPKD患者肾囊肿生长，延缓肾功能恶化，包括美国在内的多个国家已批准该药用于治疗快速进展型成年ADPKD患者［11,12,13,14,15,16］。尽管有了新药，但在应用托伐普坦治疗ADPKD患者的过程中，临床医生还面临许多具体问题。鉴于此，2018年10月美国梅奥Mayo临床医学中心VicenteE.Torres教授领衔制定了托伐普坦治疗快速进展型ADPKD的临床实践指南［16］，详尽介绍了应用