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最新：罕见病治疗中国路径 近年来，罕见病患者日益得到各界的关注。一方面，国家从政策法规 层面出台多项措施，推动罕见病诊疗水平不断提高，促进罕见病药物 研发、可及；另一方面，公众对罕见病也不再 〃陌生〃，罕见病患者得 到更多理解和关爱。 罕见病诊断时间显著缩短 罕见病的发生多与基因缺陷有关，可累及多器官、多系统， 要多学 科、跨专业的临床专家及遗传学家协作才能精准诊断。罕见病发病率 极低，病种繁多且病情复杂，大多数医务人员缺乏罕见病相关的医学 知识和诊断能力，导致罕见病难以确诊、漏诊误诊率高、诊断周期长。 中国罕