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年度十大前沿科技
作者:熊元嘉
来源:《计算机与网络》2022 年第02 期
我们正处于一个崭新的技术创新周期,这一点似乎从科技创新、产学研转换越来越响亮,
就已经被更广泛感知了。但如果以年为单位,究竟有哪些前沿技术和创新突破正在从幕后来到
台前,从实验室走向产业,即将影响我们每个人。
CRISPR 助力基因编辑可控可靠
以CRISPR-Cas9 为代表的基因编辑技术,正在一步步走向成熟,从实验室迈向临床应
用。
2021 年6 月,全球首个人体体内CRISPR 基因编辑临床试验结果公布。Intellia 和
Regeneron 联合给出的临床数据首次证明 ,体内疗法能有效抑制遗传病相关的蛋白质表达。
在国内,博雅辑因的相关CRISPR 疗法研究产品ET-01 已成国内首个获国家药监局批准开
展床试验的基因编辑疗法产品。在寻找到合适的基因递送载体、进一步深化基因组学研究,并
解决长期稳定性等问题后,基因编辑将为疾病治疗和物种改造开创新蓝海。
基因疗法理论上能彻底治愈所有先天性基因缺陷引起的遗传病、基因突变引起的癌症。同
时,在血液瘤、罕见遗传病等基因相关疾病意义重大,有望为更多疾病填补疗法空白。
除此之外,基因编辑还可与细胞治疗结合,完成CAR-T 细胞疗法等体外基因治疗。在业
界看来,由于可基于病患情况快速且针对性制备患者所需细胞 (尤其是同种异体细胞),未来
有望推进重大疾病的个性化治疗,并改变过往药物标准化生产及分发的医疗流程。
而在合成生物学上的应用,可利用不同的基因控制模块创造更为复杂的生物系统。
分子育种,作为代表领域之一,相较于传统利用表型与自然选择筛选方式,结合基因编辑
后可以有目的性地改变物种的应激耐受性、组成、产量、繁殖等性状,缩短物种驯化周期,创
造性状更加优良的物种。
此外,在辅助其他医疗手段、DNA 存储等领域也正在发挥作用。
简单总结,基于基因编辑技术,生命科学研究有望实现“精准规划+精细改造”。
生命科学迎来数据驱动时代
AlphaFold ,一个计算生物领域的AlphaGo 。但实际只是计算生物学蓬勃发展的一个缩
影,大背景是,计算生物学正引领生命科学走向数据驱动时代。
随着高通量测序、纳米操作、生物芯片等技术不断成熟,生物信息数据不断积累,计算生
物学也借此发展起来。它通过构建算法和模型,从分子层面理解生物学现象及机制本身,推进
相关研究及应用,核心代表正是AlphaFold2 。
利用原有的实验手段(X 射线衍射、冷冻电镜),过去科学家们数十年的努力,也只覆盖
了人类蛋白质序列中17 %氨基酸残基。当前计算生物学正在形成多维度的预测体系,包括蛋
白质结构与蛋白质组学、分子生物动力学、基因组生物信息学、系统建模和进化基因组学。
科学家们可基于其强大的计算能力和跨维度分析能力,寻求不同表达/现象与生物信息之
间的关系。与此同时,计算生物学能通过高效精准的计算推演带动上层应用。
基于蛋白质功能及相互作用预测、化合物性质预测、基因点位预测等,加速AI 制药、疾
病研究和物种改造等领域的发展。
计算生物学也为生命科学提供了新的研究思路———干湿结合的数据闭环」的新模式。
先通过充足且丰富的定量干实验(AI 模型)覆盖待搜索空间,为湿实验室(传统生物实
验)中的测试提供精准假设,二者共同迭代加速。
未来值得关注的领域还包括,生物学问题的AI 可解释性、提供高质量数据的实验设备、
多类型数据的整合和标准化。
侵入式脑机接口落地高难医疗场景
医疗康复,作为脑机接口领域的核心场景,一直以来都被寄予厚望。
相较于技术门槛较低的非侵入式脑机接口,侵入式针对的场景往往精细度更高、底层原理
更复杂,但对严重瘫痪等高难医疗领域有重大的意义。场景主要体现在运动、情感和感知等3
个方面:帮助残障人士恢复控制及表达能力;帮助抑郁症、成瘾等疾病患者调节心理状态;治
疗阿尔兹海默症等神经退行性疾病。
如今,随着无线通信、多通道柔性电极、植入手段、芯片和机器学习算法等技术的发展,
侵入式脑接机口正逐步跨越工程化和临床难题。以Nature 意念打字技术为代表,侵入式脑机
接口展现了效果理想的临床试验,商业化发展初具雏形。
国家政策引导下,我国侵入式脑机接口也开始加速发展:清华李路明团队研发第二代脑起
搏器;瑞金医院开展重度抑郁症治疗的临床试验 ;浙江大学及浙大二院神经外科完成了国内首
例侵入式脑机接口的临床试验,为高位截瘫老人安
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