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真实世界证据应用于儿科医药产品研发中的挑战及对策研究 世界卫生组织（WHO）认为“儿童不应仅仅是缩小版的成人（Children are not simply little adults）”，这一理念如今受到行业内学者的普遍认同。但儿科临床试验的开展难度较大：首先，儿科临床研究纳入患者数量少，结果稳健性较差；其次，儿童的生理、成长发育和行为以及代谢和激素水平与成人不同，部分研究者对儿童疾病自然史的理解不足；再次，儿科临床试验普遍缺乏合适的生物标志物、结局指标和终点，在对照组设定以及伦理、隐私和安全等方面的考虑均与成人不同，使儿科临床试验的开展充满挑战。成人临床研究中的结果可能不适用于儿科人群，最