用于晚期婴儿神经元蜡样脂褐质沉积症2型的AAV载体治疗方法.pdfVIP

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  • 2023-04-21 发布于四川
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用于晚期婴儿神经元蜡样脂褐质沉积症2型的AAV载体治疗方法.pdf

本文公开了用于治疗需要三肽基肽酶1(TPP1)的灵长类动物的方法,该方法包括(a)提供包含编码TPP1的核酸的重组腺相关病毒(AAV)载体;以及(b)向灵长类动物的中枢神经系统(CNS)施用一定量的重组AAV载体,其中TPP1在灵长类动物中表达。

(19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 113891712 A (43)申请公布日 2022.01.04 (21)申请号 202080024872.5 (74)专利代理机构 上海胜康律师事务所 31263

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