细胞基因治疗CDMO行业深度研究报告.pdfVIP

药品和创新产业链细胞基因治疗CDMO 行业深度报告 ｜2023.3.5 ▍投资聚焦 报告亮点 细胞基因疗法 （CGT）是目前生物医药领域最火热的研发方向之一，目前尚处于萌芽 期，行业景气度高，潜在市场空间巨大，受到资本市场的热捧。CGT 工艺复杂，下游企业 客户以中小生物科技公司为主，故相对传统的治疗技术更为依赖 CDMO 企业，且黏性高 于小分子/生物药CDMO。拥有丰富开发和生产经验的CDMO 企业可有效降低成本，提高 研发成功率。在报告中，我们拆解了CGT 生产各流程的成本占比，并测算出2025 年CDMO 市场空间及龙头企业市占率。我们认为，一体化、国际化、并具备专有/专利优势生产技术 的CDMO 企业将有望赋能CGT 终端市场快速扩容，突破技术瓶颈，从而实现共同成长。 投资逻辑 我们分析了CGT CDMO 行业具备竞争优势企业的三大特征： 1）拥有开发或生产专利技术平台的企业。病毒载体的生产和开发是CGT 疗法的最大 难点和痛点，同时也在生产成本中占据了最大的比重。有能力开发出更优效病毒载体和可 降低病毒载体生产成本的公司将具有显著的竞争优势。而目前病毒载体处于供不应求状态， 同样亟需可大规模稳定供应病毒载体的CDMO 企业。建议关注拥有慢病毒/腺相关病毒相 关开发或生产专利技术平台的企业。 2）可提供一站式服务的CDMO 平台。CGT 工艺流程复杂，步骤繁多。根据FDA 的 规定，CGT 在申报 IND 时就必须确定生产工艺，生产工艺的变更均须申报验证，这使得 下游企业与 CDMO 企业的黏性进一步增强，而具有质粒—病毒—细胞开发与生产的一站 式全能力平台更受青睐。而对于尚处在萌芽阶段的 CGT 疗法来说，开发能力的重要性甚 至要强于大规模生产能力。建议关注具有优秀开发能力的一站式CDMO 平台。 3）已进行或准备进行全球产能布局的企业。GCT 疗法不同于小分子/大分子药物，对 于在地生产的需求更加强烈。通过对海外企业的复盘我们发现，海外 CDMO 企业已开始 CGT 产能的全球布局产能，从而更好服务不同市场的需求。这在一方面使得中国 CDMO 企业受益，海外产品在国内上市时需要寻求境内产能；另一方面，则对国内 CDMO 企业 的海外产能布局提出了更高的要求，只有在欧美拥有产能的企业才能更快拓展更大的市场。 建议关注已前瞻性布局全球产能的企业。 综上，我们建议关注：1）拥有突出病毒生产技术且完成全球布局的药明康德 （药明 生基）；2）专注于CGT CDMO 领域的一体化平台和元生物；3）基因合成全球龙头，专 注于质粒生产的金斯瑞生物科技 （蓬勃生物）。（括号内为上市主体专注CGT CDMO 业务 的子公司） 风险因素 CGT 市场增长不及预期风险；行业竞争加剧风险；对境外供应商存在依赖风险；新技 术迭代风险；监管政策收严风险。 6 药品和创新产业链细胞基因治疗CDMO 行业深度报告 ｜2023.3.5 ▍细胞基因疗法：千帆竞发，引领生物医药新浪潮 CGT 疗法引领生物医药新浪潮 细胞和基因疗法 （Cell and Gene Therapy, CGT）是目前生物医药领域最具前景的 发展方向。细胞治疗是指应用人自体或异体来源的细胞经体外操作后输入（或植入）人体， 用于疾病治疗的过程。体外操作包括但不限于分离、纯化、培养、扩增、活化、细胞系的 建立、冻存复苏等。基因治疗是指通过基因添加，基因修正，基因沉默等方式修饰个体基 因的表达或修复异常基因，达到治愈疾病目的的疗法。基因治疗主要可分为以病毒为载体 的基因替代和非病毒载体的基因编辑。本文中仅讨论经过基因改造的细胞疗法及基因替代 疗法（干细胞疗法无基因编辑流程，而基因编辑疗法目前尚不成熟）。 图1：CGT 疗法技术分类 《中国细胞与基因治疗产业发展白皮书》（ Frost Sullivan，转引自2021 细胞生物产业（上海）大 会），中信证券研究部 CGT 疗法是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，引领生物制药的新 一轮浪潮。传统药物往往作用于蛋白，而基因治疗则直接作用于DNA，在根源上治疗疾病。 根据作用类型的不同，我们主要可将CGT 分为两大类——体内治疗和体外治疗：