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一种仿生双特异性纳米编辑系统及其用途.pdfVIP

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  • 2023-05-18 发布于四川
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一种仿生双特异性纳米编辑系统及其用途.pdf

    本发明提供一种仿生双特异性纳米编辑系统及其用途，所述系统包括(a)聚双硫阳离子高分子材料(PD)能够复合编码Cas9或CasRx的质粒DNA(P)；(b)巨噬细胞膜包被于PD/P复合物，组成仿生纳米粒子，靶向炎症病灶部位；(c)质粒系统由肝特异性启动子启动下游基因表达，具有在肝脏组织高度表达的特性。本发明所述系统可制备药物靶向性将此纳米编辑系统递送至肝脏炎症性部位，在肝实质细胞特异性启动下游编辑性基因例如Cas9或CasRx的表达，发挥基因编辑或RNA编辑效果，从而下降疾病相关基因的表达水平，达

    (19)国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 114796526 A (43)申请公布日 2022.07.29 (21)申请号 202210564556.8 A61P 1/16 (2006.01)

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