一种造血干细胞HBB基因修复的方法及产品.pdfVIP

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2023-06-05 发布于四川
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一种造血干细胞HBB基因修复的方法及产品.pdf

本发明公开了一种造血干细胞HBB基因修复的方法及产品，所述方法利用CRISPR‑Cas9基因编辑技术靶向敲除β‑地中海贫血(地贫)中缺失位点密码子41/42(‑TCTT)的技术，通过设计并合成能识别引导Cas9蛋白至目标基因靶序列的sgRNA，将其与Cas9蛋白混合电转导入β‑地贫密码子41/42(‑TCTT)造血干细胞中，同时引入同源重组供体高效修复该突变位点处氨基酸的正常编码功能，恢复β‑珠蛋白基因的正常表达。本发明利用现有基因编辑技术编辑输血依赖型β‑地贫密码子41/42(‑TCTT)，修

(19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利 (10)授权公告号 CN 112746071 B (45)授权公告日 2022.01.04 (21)申请号 201911055288.1 (56)对比文件 (22)申请日 2019.10.3

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