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- 2023-06-05 发布于四川
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本申请公开了一种用于治疗B型血友病的产品。所述产品中包含：能够将目的基因插入到肝细胞中Alb(Albumin,白蛋白)的13号内含子上并使所述目的基因与Alb共表达的试剂；所述目的基因包括F9因子的编码基因。本申请首次选择肝细胞中Alb基因的13号内含子作为外源基因插入位点，并根据该位点设计的整合供体序列可以保证Alb的完整表达且与外源基因共表达，从而实现在不破坏内源基因表达的前提下实现外源基因高表达的目的。本申请所提供的产品可以改善B型血友病的治疗和预防效果，具有较高的效率和较好的安全性，在临
(19)国家知识产权局
(12)发明专利
(10)授权公告号 CN 112741906 B
(45)授权公告日 2022.07.05
(21)申请号 201911055309.X C12N 9/22 (2006.01)
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