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- 2023-06-09 发布于四川
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本发明涉及一种基因治疗脂肪肝的生物药剂，包括AAV2、TBG、APOA4，所述AAV2、TBG、APOA4在体外通过基因重组形成能用于静脉注射的基因载体生物药剂，并同时公开该生物药剂的制备方法，通过基因的获取、克隆、转染、扩增、纯化来制备。该发明以AAV2作为治疗基因向机体靶器官靶细胞的转运的载体；TBG是肝脏特异性表达的启动子，确保基因定向递送至肝脏，在肝脏制造基因产物；治疗基因是APOA4，可编码合成为46kDa的载脂蛋白A4；作为脂肪肝药剂，无毒副作用，肝脏脂质蓄积明显减少，脂合成基因表达
(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 112891561 A
(43)申请公布日 2021.06.04
(21)申请号 202110256478.0 C12N 15/12 (2006.01)
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