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MDS疗效评价标准 (IWG 2006) MDS国际工作组认为，治疗MDS的两大主要目标是 减少因贫血、白细胞少、血小板少引起的并发症 提高患者的生存质量； MDS 疗效标准应该反映血液学指标的改善及能否保持疾病处于稳定状态而不恶化。 疗效标准主要包括以下指标： 完全缓解 (CR), 部分缓解 (PR), 骨髓缓解 (MR), 疾病稳定, 疾病进展 血液学改善, HI HI-E(红细胞) HI-N(中性粒细胞) HI-P(血小板) 生活质量 第三十页，共三十六页，2022年，8月28日 Myelodysplastic Syndrome骨髓增生异常综合征 什么是MDS？ 什么原因引起的MDS？ 有哪些临床表现？ 如何诊断？ 如何分型？（疾病缓重程度） 目前有哪些治疗策略及疗效评价标准？ 诊治指南（NCCN） 本讲结束语 第三十一页，共三十六页，2022年，8月28日 DACOGEN在FDA的适应症包括了Int-I, Int-II及High Risk的MDS人群 NCCN Treatment algorithm 第三十二页，共三十六页，2022年，8月28日 DACOGEN在FDA的适应症包括了Int-I, Int-II及High Risk的MDS人群 第三十三页，共三十六页，2022年，8月28日 Myelodysplastic Syndrome骨髓增生异常综合征 什么是MDS？ 什么原因引起的MDS？ 有哪些临床表现？ 如何诊断？ 如何分型？（疾病缓重程度） 目前有哪些治疗策略及疗效评价标准？ 诊治指南（NCCN） 本讲结束语 第三十四页，共三十六页，2022年，8月28日 本讲结束语 总结本讲所学知识，我们了解到： MDS是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。 如今，MDS的治疗不止局限于支持治疗这个简单却无法改变疾病真实进程的手法。 在选择治疗策略时，有必要量体裁衣衡量每位患者的 风险获益比。 无论选择何种策略，是否能够提高患者生活质量，减 轻疾病负担、延缓疾病进展、延长生存时间，都是首 要考虑的问题。 这些都正是达珂的优势所在！ 详情请听下回分解！ 第三十五页，共三十六页，2022年，8月28日 Thanks！Q A 第三十六页，共三十六页，2022年，8月28日 骨髓增生异常综合征（MDS）是一组以髓系细胞分化和成熟异常、骨髓衰竭为特征的髓系肿瘤，伴有 外周血细胞减少和红系、粒系、巨核细胞系一系或多系形态学异常，由于遗传不稳定因而高风险向急性 髓系白血病（AML）转化。血细胞同时有质和量的改变。 * 骨髓增生异常综合征（MDS）其特征是造血干细胞无法分化为成熟血细胞。“发育不良”或形态学异常的细胞不能正常造血，导致MDS患者的血细胞计数降低。MDS患者可能存在贫血，白细胞减少或者血小板减少，这取决于骨髓中那种类型的造血细胞最受累及。肿瘤克隆的干细胞扩增导致无效造血及外周血细胞减少，并且经常会发展成为急性髓细胞性白血病。 * * MDS 是最常见的血液系统恶性疾病之一。研究数据显示MDS是一种老年性疾病，高危发病年龄大于70岁。国内的发病年龄偏低，55岁左右。仅在美国，每年的发病率为2.1-12.6 人/10万人口，70岁以上的人群中发病率为将近50人/100,000 。总体来说，男性的发病率高于女性。MDS分为原发性和继发性两种。 从这张图中我们可以看出MDS在不同年龄段的发病率情况。发病年龄主要集中在65岁到85岁。 * 从这张地图中可以看出全球MDS发病情况。其中中国的发病率为每年万分之二到万分之三。亚太地区占有全球一半以上的MDS患者人口，这里我们也可以看出达珂在亚太、在中国的市场前景是非常广阔的。我们在这里可以做一个小的粗略的但是鼓舞人心的计算。最保守估计新诊断的发病率1/100000，总人口数1300000000，总发病每年人数13000，我们能覆盖10%的话，则每年覆盖1300人，每人用3个疗程，1300*3=3900个疗程，假设使用5天方案，每个疗程5支，则一年3900*5=19500支，一支10000，则，195000000，1亿9千万。前景是很乐观的。 * * MDS的病因学是很复杂的，有时数十年才会出现明显的症状，目前MDS的病因尚不清楚。MDS会有可能继发于其他细胞毒性药物治疗，例如DNA烷化剂。 * MDS 的主要特征是病态造血,但病态造血并非MDS 特有的,它可见于多种骨髓增生性疾病、贫血及非造血组织的肿瘤,如红白血病、骨髓纤维化、恶性组织细胞病、某些淋巴瘤、骨髓转移瘤、特发性血小板减少性紫癜( idiopat hic t hrombocytopenicp urp ura ,