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干细胞的发展前景张辙第1页/共17页 干细胞的分类自然情况下的干细胞,可分为2类： 1. 胚胎干细胞：来自囊胚的内细胞团。 人类的胚胎干细胞一般在受精卵受精后， 第四至五日分化形成，由50-100个细胞组成。 我个人比较反对这种违背人性的研究。 2. 成体干细胞：来自各式各样的组织。 骨髓的造血干细胞：能制造出有正常功能的血细胞。 脐带间充质干细胞：能分化成骨、软骨、肌肉、肌腱、韧带、神经、肝、内皮和心肌等组织。 第2页/共17页 干细胞的分类通过人工手段，诱导基因重编程，可导致体细胞去分化，再使其转化为具有多向分化潜能干细胞： 优点：分化能力强、基本不涉及伦理道德，是研究潮流。 1. iPS细胞：通过导入外源基因，多为致癌性。 如：Oct-3/4、Sox2、c-Myc、Lin28。 需要改进：清除外源基因、质粒介导、小分子替代等。 2. STAP细胞：通过环境刺激，如酸、碱、机械损伤、热、旱（渴）等。 比较安全、快速，但在明面上，还没有突破性的进展。 2014年 /おぼかた はるこ造假: 制备STAP细胞的方法。第3页/共17页 Stem cell discovery timeline 首例骨髓移植手术在人的脐带中发现干细胞证明骨髓中有干细胞从鼠的胚囊中分离出干细胞脐带血用于治疗范可尼贫血 克隆多莉羊从人类的近亲身上分离出干细胞 1998年后，由于诱导干细胞技术上的突破以及某些国家在现行政策上的放行，使得干细胞研究突飞猛进。 以前是尝试研究iPS细胞，带有争议地使用胚胎干细胞。 现在是大力研究iPS细胞和STAP细胞。第4页/共17页 数据截止至2012年第5页/共17页 胚胎干细胞的发展前景1. 探讨胚胎发育的调控机制2. 临床治疗：组织、器官的修复3. 建立药物筛选和研究平台4. 动物克隆及改良：杂交、快速繁殖5. 转基因动物研究第6页/共17页 成体干细胞、iPS细胞的发展前景1. 探讨细胞核重编程机制2. 临床治疗：骨髓移植、组织器官的修复3. 建立药物筛选和研究平台4. 基因治疗载体:重症免疫缺陷、遗传病等第7页/共17页 干细胞主要临床应用截止至2014年 一次肝脏移植手术需要50万到70万元，手术后还要负担每年10万元左右的免疫药物治疗费用。而采用干细胞移植手术，只需花费3万元左右，且术后不需要免疫药物治疗。第8页/共17页 已经上市的干细胞治疗产品截止至2013年国家年份商品名／公司来源适应症欧洲EMA2009.10.ChondroCelect (比利时TiGenix公司)自体软骨细胞膝关节软骨缺损美国FDA2009.12.Prochymal (美国Osiris公司)人异基因骨髓间充质干细胞GvHD和Crohn病澳洲TGA2010.07.MPC（Mesoblast公司）自体间质前体细胞产品骨修复韩国FDA2011.07.Hearticellgram-AMI(FCB-Pharmicell公司)自体骨髓间充质干细胞急性心梗美国FDA2011.11.Hemacord(纽约血液中心)脐带血造血祖细胞用于异基因造血干细胞移植遗传性或获得性造血系统疾病韩国FDA2012.01.Cartistem (Medi-post公司)脐带血 间充质干细胞退行性关节炎和膝关节软骨损伤韩国FDA2012.01.Cuepistem(Anterogen公司)自体脂肪 间充质干细胞复杂性克隆氏病并发肛瘘加拿大FDA2012.05.Prochymal（美国Osiris公司)骨髓干细胞儿童急性移植抗宿主疾病 2011 年，全球干细胞治疗产品市值为 27.2 亿美元，该市场几乎由MSC治疗产品占据全部河山，而干细胞库和干细胞辅助产品的合计销售额也高达26.5 亿美元。整体来看，干细胞疗法的应用前景广阔，其总市场预期在 2016 年将扩展至 89 亿美元。 第9页/共17页 尚在开发中的新干细胞治疗产品Gamida 细胞公司的 StemEx 是一种基于多份脐带血的MSC产品,目标适应症为骨髓移植术,估计将在2015 年获准上市。Osiris 治疗学产品公司的 Prochymal 正在进行一系列临床试验，以致力于证实其对自身免疫疾病治疗的有效性。BrainStorm 治疗学产品和NeuroGeneration 两家公司正在积极开发用于治疗帕金森病的干细胞治疗产品,前者在研究人神经细胞产品，后者被认为可能具有神经保护作用。ReNeuron 公司也在研究一种名为ReN001的神经细胞产品，并已开始在缺血性卒中患者中进行临床试验。……全球有近300个干细胞治疗产品, 多数已进入II、