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包括TTR向导RNA和对RNA引导的DNA结合剂进行编码的多核苷酸的组合物和方法.pdfVIP

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  • 2023-07-07 发布于四川
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包括TTR向导RNA和对RNA引导的DNA结合剂进行编码的多核苷酸的组合物和方法.pdf

    提供了用于在TTR基因内编辑，例如引入双链断裂的组合物和方法。提供了用于治疗患有与运甲状腺素蛋白相关的淀粉样变性(ATTR)的受试者的组合物和方法。

    (19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 113874076 A (43)申请公布日 2021.12.31 (21)申请号 202080038208.6 R ·M ·莱斯卡博　W ·斯特雷普斯　

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