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苯丙酮尿症（PKU）疗法梳理 作为PKU治疗金标准的饮食控制已可避免最严重的后果发生，但关注PKU的人们却从未满足于如履薄冰的生活。从各显神通的治疗思路，到意图一劳永逸的基因编辑，本篇将结合国内外的相关资料，系统完整地梳理截止到2023年1月为止、世界范围内对PKU的新兴应对手段。 这些应对手段分为两大类共计五种，一类是前文未提到过的部分特医食品（LNAA），另一类则是药品/疗法（伴侣疗法、酶替代疗法、基因疗法、肝移植疗法）。两类手段的主要区别在于在投入市场之前是否需要进行临床试验、是否需要药品监管部门进行批准。 就像在第一篇中我们提到的那样，不论是穿透肠壁从消化道进入血流，还是穿透血脑屏障从