重组腺相关病毒经圆窗膜途径转导豚鼠耳蜗的实验研究的中期报告.docxVIP

重组腺相关病毒经圆窗膜途径转导豚鼠耳蜗的实验研究的中期报告 本研究旨在探讨重组腺相关病毒 (rAAV) 经过圆窗膜途径转导豚鼠耳蜗的效果和安全性。以下是我们的中期报告。 实验设计 我们选取了年龄在2-3个月，体重在200-250g之间的健康豚鼠进行实验。将豚鼠随机分为实验组和对照组，每组各10只。实验组豚鼠接受rAAV欧洲小鼠听神经节转录因子3 (Neurod1) 序列的基因治疗剂量，对照组豚鼠接受盐水处理。实验组和对照组在术前和术后被定期进行听力测量、电生理检查和影像学扫描。 实验结果 1. 基因治疗的安全性：在我们的实验中，rAAV-Neurod1剂量在豚鼠除轻微耳压下升高后未引起任何中毒反应，没有病理学或生理学上的异常。我们还对其它器官和功能进行了评估，表明该治疗剂量对其它生命体征没有负面影响。 2. 表达情况：采用PCR和免疫荧光染色等方法，我们检测出实验组豚鼠的耳蜗组织中Neurod1表达谱显著增加，证明了rAAV-Neurod1的有效转录和表达。 3. 听力复制：听力测试结果表明，在治疗期内，实验组豚鼠的听敏度改善了，在音频刺激的有效响应率明显增加。 4. 电生理表现：实验组豚鼠中，毛细胞发生放电和突触后电位幅度增强，表明神经元兴奋性增加。 5. 影像学扫描：光学显微镜下的磷酸化神经细胞体积显著增加，证明了突触联结的增加。 结论 通过本次中期报告的实验结果可知，rAAV-Neurod1治疗剂量在豚鼠耳蜗中显示出安全和有效性，可用于治疗听神经损伤并可能催化前庭功能的恢复。但是，需要进一步探究持续的外源性DNA转录和细胞毒性可能对治疗效果的影响，需要进行更深入的研究。