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基因治疗 官五中 郑玉鹃 1.由入侵的病原微生物表达引起 2.人类自身遗传物质发生变异引起 一、引起人类疾病的原因 1.概念：指用正常基因取代或修补病 人细胞中有缺陷的基因。 (广义来说：基因治疗还可以包括从 DNA水平采取的治疗某些疾病的措施 和新技术) 二、基因治疗 思考： 1.治疗过程中应用到哪一项生物技术？ 2.治疗过程中的目的基因是什么基因？ 3.治疗中运用的运载体是什么？ 4.治疗中的受体细胞是什么细胞？ 5.治疗的结果是什么？ “蝴蝶男孩”——交界型大疱性表皮松懈症 资料： 取患者较完好的皮肤； 制造带有完好LAMB3基因的逆转录病毒； 将病毒转入皮肤细胞，待病毒将基因插入皮 肤细胞的基因组内，细胞增殖形成正常皮肤。 治疗步骤： 对于恶性肿瘤的治疗，还可以采取什么不同 的基因治疗思路？ 转入抑制肿瘤细胞增生的基因 转入提高免疫系统功能的基因 转入抑制肿瘤细胞转录的DNA序列 思考： 选择治疗基因 选择输入治疗基因的载体，将 治疗基因转入患者体内 治疗基因表达 基因治疗的步骤 思考： 与传统药物治疗相比基因治疗有什么优点？ 是一种对疾病的根本性的治疗，治疗是围绕 引起疾病的根本原因——基因进行的。 在基因治疗的过程中存在什么样的安全性问 题？如何解决？除此外还有没有其他问题存 在？ 1.基因置换： 导入正常基因置换基因组内原