定点整合hFlX的人胚胎干细胞体外定向分化成造血系细胞的研究的开题报告.docxVIP

定点整合hFlX的人胚胎干细胞体外定向分化成造血系细胞的研究的开题报告

一、研究背景和意义

人胚胎干细胞（hESCs）作为一种全能性干细胞，具有不同程度的多向性分化潜能，具有广泛的应用前景。在体外定向分化过程中，hESCs可以形成大量不同的细胞类型，包括心肌细胞、神经元、内皮细胞等，这为生物医学研究以及组织工程学提供了很多潜在的机会。

造血系细胞是一类非常重要的细胞类型，包括各种成熟的血细胞和骨髓造血干细胞等。在体外成功地将hESCs定向分化成造血系统细胞，不仅可以为红细胞病等血液疾病的治疗提供新的治疗方法，也可以在体外研究造血发育的机制、调控建立新的药物筛选平台。

现有的研究表明，在体外将hESCs定向分化成造血系统细胞是可行的，但目前的困难在于如何将这种定向性分化延伸到较大规模的素质的建立，可检测的成熟的造血系细胞的制备。

针对这些困难，本研究将对hFlx技术进行应用，对体外定向分化hESCs成造血系细胞进行研究，并采用定点整合方法优化造血系细胞分化素质，完成一系列体外研究，为开发治疗血液病的新药物和治疗方法打下基础。

二、研究内容和技术路线

1.定点整合hFlx的hESCs的体外制备：从人胚胎中获得hESCs，并进行定点整合hFlx，获得携带此重构基因的hESCs。

2.包括hFlX、Mpl、Epor、Csf2r、Irf8、Runx1等基因的体外转录因子诱导分化：使用之前