心血管基因治疗.pptVIP

第一节基因治疗概论一、基因治疗（genetherapy）的定义是纠正疾病相关的缺陷基因的一种技术。二、基因治疗的历史回顾1990年，在美国首例ADA缺乏症患者基因治疗成功。截止2000年，400多个临床方案被实施，累计3500多个人接受了治疗。微小RNAs（micro-RNAs，miRs)miRs是体内存在的非编码的RNAs，约22个核苷酸序列。它们通过结合在靶基因的3’非编码区抑制蛋白的转录后翻译过程，或者诱导mRNA降解来达到抑制基因表达的作用。通过抑制miR－195的表达，来达到减轻心肌肥大从而对抗心力衰竭的作用。抑制miR-21能够抑制血管紧张素II和去氧肾上腺素诱导心肌肥大以及胚胎基因的表达，也具有抗心肌肥大和抗心衰的作用心衰靶点3第31页，讲稿共45页，2023年5月2日，星期三第一节基因治疗概论一、基因治疗（genetherapy）的定义是纠正疾病相关的缺陷基因的一种技术。二、基因治疗的历史回顾1990年，在美国首例ADA缺乏症患者基因治疗成功。截止2000年，400多个临床方案被实施，累计3500多个人接受了治疗。β-肾上