2024中国儿童急性早幼粒细胞白血病诊疗指南(全文) .pdf

2022中国儿童急性早幼粒细胞白血病诊疗指南(全文)

摘要

急性早幼粒细胞白血病(APL)起病凶险，但属于可获得高治愈率的一种疾

病，及早和规范诊治是关键。2018年中国儿童APL诊疗规范对规范儿童

APL诊治起到了重要作用，然而近年APL的诊断和治疗取得多方面的进展，

包括儿童APL，需要更新。为此，中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会采用

文献证据级别和专家推荐意见相结合的方法，就我国儿童血液肿瘤专科医

师关注的临床问题，制定较为详细的中国18岁以下儿童APL的诊疗指南，

旨在提高我国儿童APL诊疗的科学性和治愈率。

急性早幼粒细胞白血病(acutepromyelocyticleukemia，APL)常以严重

的出血倾向为首发表现，导致早期死亡。随着全反式维A酸(all-trans

retinoicacid，ATRA)和砷剂的广泛应用，APL的预后有了极大改善，治

愈率普遍在90%以上。国际上较近期的APL诊疗指南有美国国家综合癌

症网络(NCCN)2021APL指南和2019欧洲APL指南，但主要适用于18

岁以上的成人患者。2018年发布的中国儿童APL诊疗规范对规范国内儿

童APL诊治起到了重要作用，但随着近年出现的新进展，仍有不少值得关

注的临床诊疗需要进一步规范并更新认识。

为此，中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会根据近年国内外关于APL，包括

儿童APL的诊疗进展，采用文献证据级别和专家推荐意见相结合的方法，

就儿童APL诊疗过程中的一些较常见和重要的临床问题，制定较为详细的

中国18岁以下儿童APL的诊疗指南。

本指南定义的APL是国际惯例特指的t(15；17)(q22；q21)/PML-RARa

阳性的白血病，指南适用于新诊断的18岁以下儿童患者。特点还包括：

(1)结合国情，如国际指南推荐用于治疗APL的抗CD33单抗GO，因未

在国内上市，本指南省略；属中国特色的药物，如复方黄黛片(RIF)，本指

南推荐为砷剂的首选药物；(2)以中国医疗工作者发表的儿童APL循证医

学研究为首要依据。

本指南包括5大部分：(1)疑诊APL及其处理；(2)APL的检查和诊断；(3)

临床预后分型；(4)APL的治疗和微小残留病(MRD)监测；(5)支持治疗。

最后附国内3个主要的儿童APL多中心协作研究方案供临床医师参考(附

件1~3)。

1指南制订方法

指南编委会以中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会委员为主，由来自全国各

地的儿童血液病学专家组成，共24名。编委会专家组成员根据自身经验

并征集临床医师的意见，罗列临床关注的儿童APL诊疗的相关问题，然后

就这些问题进行文献复习和专家组讨论。参考文献来自PubMed、中国知

网和万方数据库，发表日期截至2021年6月。文献按循证级别分为3级，

指南编委会根据专家对医学文献的共识度，定出3种推荐类别(表1)。

证据级别和推荐类别

Table1

Evidencelevelandrecommendedcategory

2结果和评述

2.1疑诊APL及其处理

2．1.1无需等待确诊，疑诊APL即开始用ATRA，以尽早改善出凝血和

降低早期死亡率。儿童ATRA的剂量为20~25mg/(m2·d)(ⅢC)

除了有贫血、感染、肝脾大和/或血常规异常等急性白血病常有的表现外，

有以下情况之一属疑诊APL：疑似白血病且伴有突出的出凝血异常表现；

血涂片和/或骨髓检查口头报告疑诊FAB-AML-M3白血病。在疑诊APL

阶段即开始处理对降低APL的早期死亡率起关键作用。

在没有ATRA治疗的年代，APL出凝血异常导致的早期死亡率超过20%[1]，

而单用ATRA或ATRA+三氧化二砷(ATO)诱导治疗，儿童患者的早期死亡

率可降至5%[1,2]。因此，疑诊APL即开始用ATRA，虽然是基于历史对

照的结论和专家观点，但已成为广泛的共识[1,3]。遗传学检查排除APL

后应停用ATRA。

2．1.2在APL疑诊阶段用砷剂不是必需，可待确诊后使用(ⅢC)

单用ATO诱导，成人和儿童的早期出血死亡率均约为11%[4,5]，低于没

有ATRA治疗的年代，但高于用ATRA治疗的5%[1,2]，因此单用ATO也

有改善出凝血的作用，但