新药设计与开发期末考试答案及评分参考 2.pdf

新药设计与开发期末考试答案及评分参考

一名词解释（每题2分，共20分）

1.存在于细胞膜表面或细胞内，识别并专一性与特定配体结合，而产生特定生物学效应的

大分子物质。

2.由国际命名委员会制定的可以在世界范围内使用而不受限制的药物命名体系，其名称能

够体现药物活性的药理学特性。

3.指通过各种途径和方法得到的具有某种生物活性或药理活性的化合物，但存在着活性不

高、毒副作用过强等缺点的物质，需要进一步修饰和改造成为临床使用的药物。

4.生物体由不同种类的活细胞分工组合而成，细胞之间需要保持联系，把存在于人体内部

并起调节机体、维持生命协调运作的物质称为内源活性物质。

5.在II期临床试验中最常使用的方法，随机化分组试验设计时，医生和病人都是随机抽取

的。

6.前药是一类体外活性小或者无活性，在体内进过酶或非酶作用而释放出生物活性物质而

发挥药理作用的化合物，该设计原理着重于改善药物的药动学性质，借助于体内酶对其

分解作用而释放母体化合物而发挥作用。

7.软药是一类本身具有治疗活性的化学实体，在体内完成治疗作用后按照预定的代谢途径

和可控的代谢速率经一步简单的反应转变为无活性或无毒性的化合物。

8.能与受体特异性结合的生物活性物质，包括信号转导分子和药物。

9.能被受体所识别，与受体识别、结合起关键作用的药物分子的分子片段及三维空间位置

的排布。

10.以选择性抑制特定基因为目的，根据碱基配对原则、核酸杂交原理等设计出的人工合成

或生物合成的一类能与特定基因序列互补的DNA或RNA片段，并将其结合在特定的核

酸链上，从而能够选择性抑制特定基因转录和翻译。

二填空题（每题1分，共20分）

1．酶受体离子通道核酸（其中任意一个为多糖也对）

2．代表性随机性重复性合理性

3．药效基团药动基团毒性基团

4．细胞间信号转导分子（或第一信使）细胞内信号转导分子（或第二信使）

5．占领学说诱导契合学说占领活化学说

6．胆碱受体肾上腺受体组胺受体谷氨酸受体

三简答题（每题6分，共30分）

1．答：主要有三大部分：

（1）药学研究：包括a药物化学领域研究、b制剂学研究、c质量标准研究。（2分）

（2）药理研究：包括a主要药效学研究，其中包括复方药效学在内；b药动学，新药对人

体主要器官系统的影响。（2分）

（3）临床前毒理学研究：包括a急性毒性及亚急性毒性研究；b慢性毒性研究；c局部毒

性研究；d特殊毒性研究。（2分）

2．答：靶标，又称靶点，是一种存在于人体组织器官上，或细胞膜及胞内上，能够特异性

识别药物、激素等并发生特定生物学效应的位点或大分子结构，广义上说，它包括受体、酶、

离子通道、核酸及多糖等。（2分）应有针对性的根据疾病的类型及作用部位来筛选靶标。

寻找并确认靶标的方法主要依赖于生物技术手段：

方法1基因重组、基因敲除法，即利用基因重组技术建立转基因动物模型，或进行基

因敲除以验证与特定代谢途径相关的靶标；（2分）

方法2利用反义核苷酸技术，通过抑制特定的信使RNA，对其蛋白质的翻译来确认新

的靶标。（2分）

3．答：常见的有三种命名体系

（1）化学名由国际纯粹化学联合会和应用化学联合会、国际生化联合会等机构制定，其特

点是a冗长，不容易掌握和记忆；b名称与药理活性毫无关联。（2分）

（2）国际非专有名由国际命名委员会制定，其特点为：a可以在世界范围内使用不受限

制；b名称体现了药物活性成分的药理学特性；c易于被医学、药学专业人员理解和记忆。

（2分）

（3）商品名由药品制造企业所选定，并在国家商标局或专利局注册，受到法律保护，批

准上市后的药物名称常用于医师或药师的处方中，其特点是：a受国家法律保护；b企业可

以用此来保护自己的市场地位和品牌优势。（2分）

4．答：（1）快速经济：受体可以从器官组织中分离出来，作为体外模型，在试管中即可完

成整个研究过程。在受体与配基作用达到平衡的时间一般小于1.5h，几十种受体同时试验，

每天可筛选药物达上百种。（2分）

（2）可及早筛除选择性差的药物：如果某化合物能同时与多种受体作用，即可判定其选择

性差，产生副作用的几率很大。（2分）