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真实世界研究曹凯北京同仁眼科中心，首都医科大学北京市眼科研究所132目录什么是真实世界研究眼科中的真实世界研究眼科界真实世界研究的展望FDA的认可2016年12月13日，美国总统奥巴马签署了投入63亿美元资助癌症研究和精确药物治疗的法案——《21世纪治愈法案》（21stCenturyCuresAct）。批准利用“真实世界证据”（RealWorldEvidence）取代传统临床试验进行扩大适应症的研究。牵动了业界神经！什么是“真实世界研究”？医学证据获取模式的变迁过去：经验医学时代经验支撑现在：循证医学时代理想状态下的数据支撑未来：循证+真实世界时代定义真实世界研究(Therealworldstudy,RWS),也称为比较效果研究(comparativeeffectivenessresearch,CER)。起源于实用性的临床试验，属于药物流行病学的范畴。RWS是基于临床真实的情况采取的一种非随机、开放性、不使用安慰剂的研究，因此其得出的结果具有很高的外部有效性。研究的结论可直接推之于临床实践。特点真实世界研究是代表研究的一种新方向，不是一种独立的研究类型，而是包括多种不同类型的研究。它符合当前的人们对健康的需求，以及医疗发展的新趋势。其研究设计理念是以患者为中心，在研究设计，数据管理，统计方法方面与以往研究都有很大的发展与变化。未来将成为医学的核心证据来源所谓“真实世界”，是与“理想世界”相对应的；狭义的讲，是与随机对照试验(RCT)相对应的。RWS关注效果RCT关注效力RWS不是RCT的平行，而与RCT存在承前启后的关系。从医疗者角度评估医疗手段的“效力”(efficacy)从患者角度评估医疗措施的“效果”(effectiveness)真实世界研究和RCT的区别？1234临床随机对照试验（RCT）作为最高等级的临床证据标准，需要严格控制试验条件，在可能有效的目标人群中进行标准化治疗，样本量小，随访时间短。而真实世界研究可以纳入复杂的、患有多种疾病的患者；可以非随机的方式分配治疗；可以在治疗中根据患者的需求和临床医师治疗策略的变化，同时用多种措施；允许临床医师根据病情和患者的全身状况确定剂量而不是按照计划书确定剂量，从而精确地满足患者的需要；可以设定更长的研究期限以测量干预措施的远期效益和风险；可以包括更宽泛的指标，如功能指标，患者报告结局，成本效益指标等，使研究证据有更强的外推性，更具临床实用价值。入组复杂疾病非随机多种治疗观察更多结局真实世界研究和RCT的区别？RWSRCT研究性质效果研究；外部有效性强效力研究，内部有效性强研究时间较长较短研究对象无特殊要求年龄范围较窄设计方案观察分析结果为主试验性入排标准宽泛严格样本量很大，覆盖广泛患者人群有限病情复杂单一随机分配不采用多采用用药情况复杂，依据病情限制合并用药，条件严格控制干预措施不干预干预盲法不使用使用安慰剂不使用使用混杂因素对已知的混杂因素进行调整对已知和未知的混杂因素均做调整偏倚观察者偏倚选择偏倚伦理易满足考虑面更广真实世界研究的缺陷？RWS不以药品为中心，而以患者为中心，药企投入意愿不强RWS需要大量研究样本，需要多中心，难度高，工作量大RWS数据异质性高，对统计方法的要求比传统研究高RWS多属于回顾性分析或事后分析，研究证据等级不够强Ⅰ级证据Ⅱ级证据Ⅲ级证据Ⅳ级证据循证医学证据等级真实世界研究证据等级？有效性研究方面安全性研究方面其它队列研究在安全性方面，真实世界研究应属于高级别的循证证据。对于全或无的病例，真实世界研究应与同质RCT的系统评价单个RCT研究一样，为A类证据。B类。RWS是临床试验外的证据补充，多是基于观察性研究得出结果，证据等级并不总是很高，有时甚至需要额外的随机双盲试验来确认。真实世界研究的设计类型？真实世界研究强调采用流行病学理论和方法，进行临床观察性研究。包括常规的横断面研究、队列研究。目前在临床实践中更为运用广泛的设计类型为：注册登记研究（registrystudy）。注册登记研究有利于对现实医疗条件下多样化的患病群体进行有效性和安全性监测，包括通常下可能纳入上市前临床试验中的敏感人群和孕妇、少数民族、老年患者、儿童或多合并症的特殊患病人群以及同时服用多种药物的患病人群。需要强调的是:在真实世界研究中，干预性研究和观察性研究有时可以共存于同一个试验。例如，在真实世界研究案例“索尔克脊髓灰质炎疫苗试验”中，75万儿童被随机地分为疫苗试验组和安慰剂对照组，此外还另有1百万接受了疫苗试验的儿童作为非随机的“观察组”。我们可以这样理解：真实世界研究不能简单地视为仅仅只有非干预性研究一种类型，而是涉及到干预性研究和观察性研究两种类型；多数情况下是观察性研究，但在某些