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RNA靶向药物已成为生物制药领域的第三次浪潮RNA靶向药物可以通过转录水平进行治疗，具有候选靶点丰富研发周期短药效持久临床开发成功率高的优势近年来，RNA靶向药物的研发在递送技术稳定化学修饰药学研究和临床转化等方面取得了显著进展，已经进入快速发展期目前已有多个RNA靶向药物获得FDA批准上市，为后续开发提供了重要支持
（广发，孔令岩、罗佳荣）
核心观点：
RNA靶向药物有望成为继小分子药物、抗体药物之后的现代新药第三次浪潮。全球生物制药工业开始于19世纪末，先后经历小分子化合物、重组蛋白药物（包含多肽类、抗体类药物）等产业革命浪潮。根据NatureReviewsDrugDiscovery披露，目前全球已批准的药物可以与约700种蛋白质（由约0.05%的基因组所编码）相互作用，然而在人体疾病相关的致病蛋白中，大约超过80%的蛋白质不能被目前常规的小分子药物以及生物大分子制剂所靶向，属于不可成药蛋白质靶点。RNA靶向药物从转录水平进行治疗，可以大幅扩大人类基因组中可用于治疗靶点
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