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2024肾脏类器官在遗传性肾脏病中的应用进展(全文)

摘要

二代测序技术的成熟与广泛应用，提高了临床医生对遗传性肾脏病的诊断

能力，但由于缺乏准确模拟人类肾脏疾病的体外模型，靶向治疗相关研究

进展缓慢。利用人类诱导多能干细胞(hiPSC)开发类器官的技术为研究

人类肾脏发育、模拟疾病过程及新的临床前验证开辟了新的途径。本文

通过介绍并比较hiPSC定向分化肾脏类器官的不同方法，总结肾脏类器

官在遗传性疾病中的应用及研究进展，评价肾脏类器官发展所面临的挑战

与局限性，为肾脏类器官在遗传性疾病中的研究和临床应用提供思路。

遗传性肾脏病是指由于染色